11月7日，瑞士制药巨头诺华（Novartis）宣布，基本放弃旗下实验性心血管药物pelacarsen的开发，此前一项历时七年、涉及8322名患者的III期临床试验显示，尽管该药物使患者血液中的脂蛋白(a)〔Lp(a)〕水平平均降低78%，但未能有效减少心脏病发作、中风或心血管死亡事件。该药物此前被寄予厚望，市场一度预计其年销售额有望达到数十亿美元。
这项名为Lp(a) HORIZON的临床试验，是全球首个完成的针对脂蛋白(a)的III期心血管结局研究。脂蛋白(a)是一种主要受遗传因素影响的脂蛋白，与动脉粥样硬化及血栓风险升高有关，全球约20%的人口存在遗传性高Lp(a)水平。医学界此前普遍期待，通过大幅降低这一指标，能够开辟新的心血管疾病预防途径。然而，试验结果显示，pelacarsen虽然显著降低Lp(a)水平，但在所有受试患者亚组中均未体现出明确的心血管临床获益。
该研究资深作者、克利夫兰诊所心血管专家Steven Nissen表示：“这项试验的结果完全是中性的。它没有害处，也没有益处，就是彻彻底底的中性结果。”
诺华表示，将停止pelacarsen用于动脉粥样硬化性心血管疾病的开发，仅保留一项中期临床研究，继续评估该药物能否延缓钙化性主动脉瓣狭窄的进展。此次试验失败也使通过降低Lp(a)水平预防心血管事件的治疗策略面临新的挑战。
