美国生物制药公司Fulcrum Therapeutics（股票代码：FULC.O）2日宣布，因美国食品和药物管理局（FDA）对潜在致癌风险提出严重关切，公司决定终止其实验性镰状细胞贫血症治疗药物Pociredir的研发工作，并全面启动包括寻求公司出售或合并在内的战略转型。受此利好出尽及重组消息影响，Fulcrum当日股价暴跌52%。
Pociredir是一款在研口服药物，旨在通过作用于PRC2蛋白复合体中的关键亚基来提高胎儿血红蛋白水平，从而缓解镰状细胞贫血症患者的贫血、疼痛及器官损伤症状。尽管Fulcrum强调该药物在临床试验中疗效显著且未出现新的安全问题，但美国食品和药物管理局最终认定，所有作用于该蛋白复合体的在研或在售药物均存在诱发恶性肿瘤的类似系统性风险。
导致美方监管机构态度转向的诱因，是另一家制药企业益普生（Ipsen）旗下同样靶向PRC2复合体的抗癌药物Tazverik，因存在引发继发性血液癌症的风险，于今年早些时候在全球范围内遭到撤市。Fulcrum此前曾向监管部门提交对比数据，试图证明Pociredir与Tazverik作用于不同的亚基结构，具备独特的安全特征，但未获采纳。
投行Truist分析师格雷戈里·伦扎（Gregory Renza）指出，美国食品和药物管理局并未对PRC2复合体的具体亚基进行差异化区分，而是将其视为一个整体的致癌风险源。Stifel分析师詹姆斯·孔杜利斯（James Condulis）则对该项目的终止感到意外，认为该药此前展现出的强劲临床疗效本有望填补巨大的临床空白。目前，华尔街至少有三家券商在消息公布后下调了Fulcrum的股票评级和目标价。
鉴于核心研发管线断裂，Fulcrum公司表示已开始实施紧缩政策以维持现金流，并将正式评估潜在的出售、合并或其他资产重组等战略替代方案。这也是继2024年辉瑞公司（Pfizer）因安全隐患撤回已上市药物Oxbryta并停止相关研究后，全球镰状细胞贫血症药物研发领域遭遇的又一次重大挫折。
