2026年11月04日 13:15:44
近日，云顶新耀（1952.HK）在上海举办2026年mRNA技术平台研发日，这是该公司连续第二年以自有mRNA平台为核心主题，集中披露技术迭代与管线进展。会上，云顶新耀系统展示了mRNA/LNP技术平台、相关研发管线和全球研发规划；董事会主席吴以芳表示，力争跻身mRNA领域国际第一梯队。
研发日召开不久前，全球首款个性化新抗原mRNA肿瘤疫苗Intismeran Autogene在三期临床中拿下阳性终点，整个赛道由此跨过关键验证门槛。对于云顶新耀EVM16而言，其技术路线、临床开发策略和Intismeran Autogene相近；后者作为全球标杆的III期成功，为这一技术路径提供了临床验证与参照。
从平台布局看，云顶新耀正在推进自研AI新抗原序列预测算法与mRNA/LNP技术的协同研发，已搭建起覆盖个性化新抗原疫苗、通用型肿瘤疫苗、免疫调节疫苗及in vivo CAR-T的前沿管线。两位曾深度参与Intismeran Autogene研发的前Moderna核心科学家加盟，有望进一步强化公司mRNA技术平台的全球研发能力与国际合作布局。
赛道刚获三期验证
研发日召开前，个性化新抗原mRNA肿瘤疫苗的临床开发刚刚跨过一道关键门槛。
2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的INTerpath-001 III期研究显示，Intismeran Autogene（V940/mRNA-4157）联合帕博利珠单抗，用于完全切除的高危IIb–IV期皮肤黑色素瘤患者术后辅助治疗，相较帕博利珠单抗单药显著改善无复发生存期（RFS）与无远处转移生存期（DMFS），将复发或死亡风险降低42%，远处转移或死亡相对风险降低38%。这是目前首个在III期试验中取得阳性结果的个体化新抗原疗法。
在业内看来，上述结果首次以大样本随机对照研究，验证了“个性化新抗原疫苗+免疫检查点抑制剂”在重塑肿瘤免疫微环境、诱导长期免疫记忆方面的协同潜力，使个性化新抗原mRNA疫苗的临床开发进入新的阶段。与此同时，研究人群、肿瘤类型及治疗场景仍有明确边界，其长期临床获益的临床价值仍值得持续关注和期待。此外，Intismeran Autogene在胰腺导管腺癌切除后辅助治疗的探索也在推进，为这一技术路径向其他肿瘤类型拓展提供了新的临床研究依据。
北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任、中国临床肿瘤学会胃癌专家委员会主任委员沈琳教授与上海交通大学医学院附属胸科医院、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授均认为，肿瘤治疗性疫苗的开发路径与传统抗肿瘤药物有所不同，其作用机制和免疫应答特点使早期及根治性治疗场景具有值得探索的价值。
两位专家进一步指出，除术后辅助治疗外，向新辅助治疗等更早期治疗场景拓展，以及探索一线治疗中的应用潜力，也值得通过临床研究进一步评估。对于晚期患者，则需要结合肿瘤负荷、免疫微环境和既往治疗情况，探索合适的联合策略及潜在获益人群。
对于云顶新耀同赛道管线EVM16而言，其技术路线、临床开发策略和Intismeran Autogene相近；后者作为全球标杆的III期成功，为这一技术路径提供了临床验证与参照。
作为云顶新耀自主研发的mRNA个性化新抗原肿瘤治疗性疫苗，EVM16已完成首次人体临床数据读出，显示出良好的安全性、耐受性、显著的免疫原性及积极的初步疗效信号，部分数据已于2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布。
作为云顶新耀EVM16研究者发起临床研究（IIT）的主要研究者，沈琳教授指出，EVM16的首次人体临床试验在晚期实体瘤患者中的初步结果显示出良好的安全性和耐受性，并观察到初步免疫活性信号，初步验证了EVM16通过新抗原驱动T细胞应答实现肿瘤免疫激活的临床价值。“这让我们对这一技术方向在消化道肿瘤中的探索保持信心，下一步的关键是进一步积累临床数据，找到更适合的患者人群和联合治疗策略。”
陆舜教授在研发日上表示，mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗作为一种新型治疗模式，改变了肿瘤治疗的思路，为肿瘤免疫治疗提供了新的技术路径。他特别强调，在早期癌症和根治性治疗场景下，对于接受手术或其他根治性治疗、但仍存在复发风险的患者，如何将免疫应答转化为复发风险降低，是肿瘤治疗性疫苗值得重点探索的方向。
根据公司披露的研发规划，EVM16将在Ia期研究基础上新增适应症扩展队列，进一步探索其临床疗效，并计划于2027年上半年递交美国IND申请。
“跻身mRNA领域国际第一梯队”
从个性化新抗原疫苗到通用型肿瘤疫苗，mRNA技术正在拓宽肿瘤免疫治疗的研发路径，并逐步延伸至体内细胞治疗等领域。
研发日上，云顶新耀高级副总裁、转化医学负责人Lakshmi Srinivasan博士，转化科学与早期研究副总裁Brandon Coder博士等参与论坛，围绕mRNA肿瘤治疗的技术前沿、自主AI+mRNA/LNP技术平台建设、研发管线布局、重点项目临床开发及生产制造等议题作了系统介绍。值得注意的是，两人均曾任职Moderna，并参与个性化新抗原mRNA疗法Intismeran Autogene（V940/mRNA-4157）的核心研发与临床转化，两人的加入也被外界视为云顶新耀加速海外临床布局的信号。
曾担任Moderna肿瘤转化医学负责人的 Lakshmi Srinivasan博士指出，当前全球mRNA肿瘤治疗研发已形成个性化新抗原疫苗、现货型肿瘤疫苗和免疫调节型疫苗等多种研发方向；in vivo mRNA应用领域也正从概念验证走向临床。她结合全球研发进展，特别分析了相关疫苗在黑色素瘤、胰腺导管腺癌等实体瘤中的早期探索，并指出抗原选择、患者筛选、递送效率和生产制造是推动临床转化的重要环节。 Lakshmi Srinivasan博士表示，“mRNA/LNP技术具有可编程性和应用灵活性，能够通过不同的抗原设计和递送策略，探索多种肿瘤治疗路径。”未来，抗原预测的准确性、递送效率，以及个性化产品的生产周期和交付能力，将是推动技术临床转化的关键。
云顶新耀的研发策略与全球mRNA/LNP疗法发展趋势相契合。从现有布局看，公司自研的mRNA平台支持个性化肿瘤疫苗、现货型TAA疫苗及免疫调节型疫苗（IM）等多款肿瘤疫苗产品，具备与其他治疗方式联合用药的潜力，以及相互之间联合应用的潜力。
公司自主研发的AI新抗原序列预测算法，可筛选和预测患者肿瘤中的潜在新抗原。除点突变、插入缺失和基因融合外，该算法也在探索可变剪接、病毒及内源性逆转录病毒序列等潜在新抗原来源。
云顶新耀董事会主席吴以芳表示，“mRNA是具有重要战略价值的前沿技术领域，公司自2021年启动布局以来始终保持战略定力，持续投入研发、推进平台建设，目前已形成涵盖AI算法、抗原设计、递送技术、工艺开发和生产制造的端到端技术平台，并以此支撑肿瘤治疗性疫苗和in vivo CAR-T等方向的研发。未来公司将在研发投入、人才建设和技术创新等方面持续投入，推动自主技术平台迭代升级。
他坦言，中国在临床资源、研究者发起的临床研究、专业人才、研发效率和制造成本等方面具备综合优势。基于此，公司将在全球化布局中，整合国际科学资源与中国临床及产业优势，在巩固国内领先优势的同时推动研发成果走向国际市场，力争跻身mRNA领域国际第一梯队。”
云顶新耀首席执行官罗永庆表示，“过去五年，公司mRNA技术平台经历了从技术引进、临床开发经验积累到自主研发和持续迭代的发展历程。通过PTX-COVID19-B新冠疫苗的全球II期临床研究，公司积累了人体免疫原性、安全性及临床开发经验。此后，公司进一步推进技术自主研发，持续迭代算法和递送系统，建立起mRNA平台价值链端到端的能力，并在个性化肿瘤治疗性疫苗等项目中取得初步积极临床进展。未来，公司还将持续推进自动化、模块化生产体系建设，缩短生产周期并优化成本，为创新疗法的全球临床开发及后续产业化提供支撑。”
目前，EVM14已获中美IND批准，EVM16已进入早期临床研究。公司还将mRNA/LNP技术拓展至in vivo CAR-T领域，通过自主研发的靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）递送CAR mRNA，探索在患者体内直接生成CAR-T细胞，相关布局涵盖自身免疫性疾病和肿瘤领域。
