英国发布“2030战略”
近日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）发布“2030战略”，提出以监管现代化应对人工智能（AI）与个性化医疗时代挑战，通过提速审评、拥抱AI技术，将英国定位为全球生命科学创新产品开发、上市与使用的领先之地。
“2030战略”设定明确提速目标：为药品及医疗产品开发者推出更高价值的服务选项，将科学建议审评时限从90天压缩至45天；合格Ⅰ期临床试验的首次评估目标缩短一半至14天；加快仿制药与生物类似药审评决定，使患者尽早获益并节约英国国家医疗服务体系开支。
在AI与数字健康领域，MHRA承诺开发AI驱动的临床试验方案检查器，为申办方提供监管确定性并支持更快、更高质量的试验申请；2027年将发布《AI药物开发行动计划》，明确AI如何变革药物开发；设立MHRA AI与数字健康中心，为数字及AI驱动医疗器械开发者提供更清晰的监管预期；建立面向AI医疗器械的现代自适应监管框架。
“2030战略”将先进疗法、个性化医疗与AI列为优先领域，同时承诺推动从动物模型转向类器官等相关新方法研发、为英国初创及中小企业推出定向代金券计划以降低监管壁垒、为罕见病疗法制定更灵活且风险相称的框架，并扩大与美国食品药品监督管理局等监管机构的依赖与认可路径。
美国征求罕见病框架倡议意见
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布信息请求，正式启动“罕见病监管框架倡议”，旨在推广罕见病药物监管新范式。该倡议围绕六大方向展开：提升审评清晰性与一致性、在开发全流程反馈患者意见、借助外部专业力量补足审评能力、按疾病与自然史特征实施风险分级、拥抱创新试验设计、强化跨项目监管协调。
根据安排，FDA将于10月28日联合里根-尤德尔基金会召开研讨会，书面意见征询截至12月11日。该文件把罕见病药物开发中“小样本、人群异质、自然史数据不足、终点难设、外部对照受限”等难题，上升到监管方法论层面统筹解决。
该倡议对细胞与基因治疗（CGT）具有一定影响，罕见病本就是CGT的最主要适应证。企业过去存在试验设计限制、自然史数据缺少认同、单次给药长期随访边界受限等问题。新框架若把风险分级与创新试验设计落地，CGT申办方可更少依赖传统大样本随机对照，更多采用自然史对照、贝叶斯自适应、平台试验、真实世界证据等路径，将患者的需求前置，推动靶标选择、疗效终点和长期随访设计从科学研究转向临床治疗。
美国批准双靶点CAR-T疗法
中国细胞治疗企业传奇生物近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其LB2501的研究性新药（IND）申请。这是已知首个获FDA IND许可的双靶点体内嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T疗法）。
LB2501采用工程化、复制缺陷型慢病毒载体，设计为选择性转导T细胞；转导后T细胞表达同时靶向CD19与CD20的嵌合抗原受体，双靶点设计旨在应对B细胞恶性肿瘤中的抗原逃逸及其他耐药机制。其“现货型、单次输注、体内生成”的设计，可规避传统自体CAR-T所需的白细胞采集、体外扩增与制备等多道工序，潜在缩短患者等待时间并降低成本。
此次获批支持传奇生物在美国开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究，同时中国Ⅰ期研究并行推进，形成中美双线布局。需要指出的是，目前披露的信息限于IND获批与平台设计原理，尚无LB2501的人体安全性与疗效数据。生成的CAR-T细胞在体内的扩增动力学、持久性及双靶点协同效应能否兑现，仍待临床验证。此外，体内慢病毒载体递送的选择性与插入突变风险，是需要长期随访关注的核心安全性问题。
从产业视角看，体内CAR-T正在将细胞治疗从“中心化制备的个体化产品”推向“可注射的生物制品”。若该路径在临床上成立，细胞治疗的产能瓶颈、治疗周期与可及性问题有望被平台化重构。（刘竟雄编译）
