转自：氨基观察
作者 | 武月
国产CAR-T疗法的日子，不好过。
3月27日，药明巨诺发布2024年财报。报告期内，公司收入1.58亿元，同比下滑9%；亏损额为5.9亿元。公司账上现金只有7.57亿元，按照这个亏损力度，撑不过两年。
这份财报背后，是国产CAR-T疗法商业化困境的缩影——即便产品疗效显著，但“天价”标签与支付难题始终如影随形。
目前国内已有6款疗法获批，定价从99.9万元到129万元不等。然而，高昂的价格与基本医保“保基本”的定位天然冲突，过去几年，药企也试图通过商保、分期付款等方式破局，但依然难以打开局面。
这也是国内创新药商业化难题的极端体现。当支付体系无法匹配技术突破时，企业需要更务实的策略：出海赚取现金流，技术迭代降低成本，等待国内多层次支付体系生态的构建。
活下去，才能等到黎明。在真正的支付革命到来前，换个活法，先尝试在海外创收，再尝试国内的商业化，或许是唯一的出路。
/ 01 /
药明巨诺的挣扎
2021年9月以来，药明巨诺的CAR-T疗法瑞基奥仑赛，已经在国内获批了三项适应症。
二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）；
二线或以上系统性治疗的成人难治性或 24 个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）；
成人复发/难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。
除此之外，瑞基奥仑赛还在布局市场更加广阔的自身免疫领域，目前正在国内开展难治性系统性红斑狼疮的Ⅰ/Ⅱ期研究，预计2026年5月完成。
相比于临床层面的顺利进展，药明巨诺作为国内CAR-T领域的先驱，瑞基奥仑赛的商业化表现却迟迟打不开局面。
2021年至2023年，瑞基奥仑赛输注人数分别为30、141、168人，对应业务收入分别为3079.7万、1.46亿、1.74亿元。
到了2024年，公司营收为1.58亿元，同比下滑8.99%；亏损5.91亿元。
尽管公司在财报中解释，收入下滑是因为下半年实施了商业活动优化策略，并推行了商业人员组织性能计划，并预计之后会恢复增长。但事实上，2024年上半年，其营收已经开始了下滑，同时2023年营收对比2022年的增长也不足20%。
更何况，这样的业绩还是依靠公司销售费用增长24%换来的。根据财报的说法，药明巨诺于2024年探索多种商业化方法，导致业务推广费由2023年的4840万元增至2024年的9720万元。
销售费用增长了，但是收入却下滑了。这对于一家产品处于放量期的biotech来说，显然不妙。
并非药明巨诺不努力。过去几年，其一直在寻找更多支付方的支持，努力提高瑞基奥仑赛的可及性。根据财报，瑞基奥仑赛已经被列入超过80个商业保险产品，及102个地方政府的补充医疗保险计划。
然而，这还远远不够。百万的治疗费用，依然是横亘在其商业化道路上最大的拦路虎。
更重要的是，截至2024年底，公司账上现金及等价物仅7.57亿元，按照目前的烧钱速度，撑不过两年时间。
药明巨诺的挣扎也揭示了一个残酷现实，在现有支付体系下，CAR-T疗法根本无法跑通国内商业化闭环。
/ 02 /
CAR-T疗法的生存困境
药明巨诺的遭遇，也只是以CAR-T疗法为代表的天价药，在国内的一个缩影。
已上市的CAR-T疗法都在讲可及性，但现实是，现阶段依靠降价进医保、扩大可及性，可能性极小。
尽管监管鼓励创新，但国家医保在维持资金正常运转的同时需兼顾公平性，确保医保支付的可持续性。从过往经验看，高价药很难获得医保的支持。动辄百万的CAR-T疗法，距离坐上谈判桌还有较大的距离。
医保谈判药品基金测算专家曾表示，国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。
很多创新药会在医保谈判前主动降价，以求在新一轮的医保谈判中获得先机。然而，从CAR-T疗法连续四年奋战医保无果，也不难得出结论，主动降价很难。
目前市场上有6款CAR-T疗法，虽然已有价格战的苗头，但从129万降至100万，并不足以进入医保。
参考曾经的天价药诺西那生钠，从70万元主动降至55万元后，最后医保谈判3.3万元成交。这样的降幅，显然不是CAR-T企业能接受的。
因为，CAR-T疗法的个性化、定制特点，以及进口原材料的高成本，注定生产成本居高不下。除了前期付出的研发、生产成本，CAR-T的高成本还有很大一块原因在于后续运营。
不同于传统药物商业化运营，CAR-T生产包括制备、质检、制剂和冷链运输等多部分，药企需要负责从临床单采、生产、到定点医院端回输的管理。这些生产和应用的痛点都需要花心思、精力和金钱去解决，也都会折算在药企的成本中。
2024年，药明巨诺的毛利率不足50%，远低于其他创新药企动辄80%、90%的水平。
高成本、低毛利的情况下，现阶段医保的降价幅度，是所有CAR-T企业不能承受之重。
当然，药物研发需要投入不菲的研发成本，药物定价需要出于商业考虑，我们不能用道义去简单评判。毕竟，任何一家药企都需要盈利。也只有这样，才会诞生更多患者亟需的治疗药物。
药明巨诺的财报无疑为我们敲响了一记警钟，CAR-T企业是时候换个活法了。
/ 03 /
需要换个活法
目前看，传奇生物的CAR-T出海，已经为商业化难题找到了一个最优解。
2022年2月，传奇生物的CAR-T疗法西达基奥仑赛，正式获得FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。
在美国，因为商业保险的充分参与，拥有CAR-T的药企对其商业化有底气。目前西达基奥仑赛在美国的定价，已经从最初的46.5万美元涨至54.97万美元，是目前全球最贵的CAR-T产品之一。
由于突出的疗效，上市后，其海外收入持续亮眼增长。2024年，西达基奥仑赛销售额达9.63亿美元，距离成为下一个“十亿美元分子”仅一步之遥。传奇生物的营收也大幅增长118%，达6.21亿美元，公司预计将在2026年实现盈利。
先出海，再征战国内市场，换句话说，先赚足够多的美金，在探索国内商业化，药企的商业化压力会小很多。
当然，对于国内药企来说，这条路要求更高。
率先出海，或是立项之初就定位全球，意味着要投入巨大资金、资源推动全球多中心临床，以此说服FDA；甚至一些药物，还要做头对头临床。一旦失败，对于绝大部分biotech来说，这可能将是灭顶之灾。
如果临床数据足够优异，也可以像传奇生物一样，与强生的合作，让其在海外临床、产业化、销售等方面没了后顾之忧。过去几年来，西达基奥仑赛一直保持着高速增长的势头。
不难想象，在国内天价药生存问题解决之前，西达基奥仑赛依旧是以赚美元为主。
而对于已经上市的CAR-T疗法，先国内再出海也不失为一种破局方式。目前，包括科济药业、驯鹿生物等企业均在努力走出去。
出海道路艰难，但必须要努力尝试。这也激励着国内企业，还需要做得更多、做得更好。
除此之外，商保或许会成为突破口。此前医保局相关负责人表示，随着昂贵的细胞治疗、基因治疗药物相继上市，仅靠基本医保制度难以完全支撑，医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间，更好满足人民群众多层次医疗保障需求。
当商保被提上日程，在各项政策加持下，在医保牵头改革下，新的变化正在孕育之中。
当然，在真正的变革到来之前，国产CAR-T疗法必须要想办法先活下去。
（转自：氨基观察）
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