转自：氨基观察
每年2月的最后一天，是国际罕见病日。
顾名思义，罕见病即患病率极低的一类疾病。根据WHO定义，发病率为0.65‰~1‰。也就是每1万个人中，6—10个人才有可能患病。
让每一个罕见的患者被看见，正是“罕见病日”的由来。今天，已经是第十七个国际罕见病日。
不过，就目前来看，需要被看见的，或许不只是患者，还有默默耕耘的罕见病药企们。
一个尴尬的现实是，中国罕见病第一股北海康成，市值只剩下1.64亿港币，较最高市值42亿港币跌幅达96%。
固然，这其中有北海康成自身发展的原因，但也包含了市场对于国内支付环境难以支持罕见病药物放量的悲观预期。
期待，在顶层的支持下，国内罕见病药物的支付环境能够持续改善，让点亮患者生命之光的药企也有所期待。
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罕见病第一股陨落背后
“2020年全球罕见病药物市场规模为1351亿美元，中国罕见病药物市场规模为13亿美元”。悬殊的差距，体现了罕见病药物在中国市场的乏力。
这也在北海康成的收入中得到体现。截至2023年6月末，公司打造了14条管线，其中4款药物已经在中国获批上市。
去年上半年，这4款药物带来的销售额是4310万元，同比增长24.2%。可以看到，在基数较小的情况下，增速并不快。
这也可以理解。罕见病患者规模不大，用药基数有限，研发成本高昂导致罕见病药价往往不菲。海外由于有医保、商保的全面覆盖，因此罕见病药物往往能够快速放量。
不过，国内支付环境相对较弱，对于药企而言似乎难以赚取超额利润。北海康成的销售主要依靠商业保险买单，2023年上半年，北海康成毛利率62%，较2022年的63.5%有所下滑。
但即便在让利的趋势下，放量也并不显著。这导致，公司在短期内难以看到盈亏平衡节点。2023年上半年，公司亏损额达到了2亿元。
考虑到公司账上现金余额只剩下2.84亿港币，未来能走多远仍有待观察。也正因此，股价走势充分反映了市场对于公司的悲观预期。
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有待政策进一步支持
当然，国内罕见病药物支付环境有待改善是事实，过去几年在持续改善也是事实。
2018年5月，国家卫健委等五部门才联合印发了《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病。这被视为国内开始重视罕见病的开始。
自2018年11月起，国家药监局先后发布了三批临床急需境外新药名单。被纳入名单的药品，能够通过国家药监局优先审批审批程序并快速上市。
为了鼓励药企积极开展罕见病药物研发，提高临床试验效率和质量，2022年1月，药监局则发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，相对放宽了临床试验的要求。
鼓励研发的同时，药监局也在鼓励“引进来”。2018年5月，药监局公布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，便规定了：
境外罕见病药物可通过纳入“临床急需”，或经CDE评估满足安全有效且无种族差异的要求，豁免临床试验。
这一条款，无疑能够大幅缩短境外罕见病新药在国内的上市时间，让药企引进罕见病药物有了更大的动力。
在支付端，也在持续改善。从谈判/议价成功的药品数量看，2023年是罕见病药物的国谈“大年”。
前不久，最新版国家医保药品目录调整新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，一些长期未得到有效解决的罕见病，如戈谢病、重症肌无力等均在其列。
迄今，超过80种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录名单。这有望为我国2000多万名罕见病患者带来更多福音。
办法总比困难多。期待在各方的努力下，国内罕见病药物市场被真正“点亮”。
文／郑晓
