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体内基因编辑先驱断臂求生:Editas裁员20%,砍掉多款在研管线

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转自:氨基观察

由CRISPR技术发明人之一张锋创立,含着金汤匙出生的Editas,曾是二级市场的明星公司,最高市值一度接近70亿美金。

不过,不管是大咖还是“黑科技”,都难以让创新药研发一步登天。去年11月17日,Editas宣布,因疗效不佳,暂停全球首个体内基因编辑疗法EDIT-101的临床研究。

随着核心管线失利,叠加生物科技资本泡沫破灭的双重打击,Editas市值已经跌至不到6亿美金。如何活下去,成了Editas需要考虑的问题。

2023年,Editas决定,裁员20%以及砍掉“多余”的管线。

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努力“撑到”2025年

不管是裁员还是缩减管线,biotech的目的都是活下去,Editas也不例外。

截至2022年9月30日,Editas的现金和等价物为4.785亿美元。虽然看似子弹充足,但这似乎依然不够保险。

1月9日,Editas宣布了裁员20%的计划,毕业的员工中,还包括首席科学官Mark Shearman博士。根据Editas披露的信息,Mark Shearman博士将于3月31日离职。

与此同时,Editas还将暂停多个核心管线的研发。

一方面,公司将停止对遗传性视网膜疾病项目的投资,包括用于Leber先天性黑痣10(LCA10)的EDIT-101,和用于视紫红质相关常染色体显性显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的EDIT-103。

另一方面,公司还将停止对多重编辑诱导多能干细胞(iPSC)衍生自然杀伤(iNK)细胞项目的内部投资,包括用于实体瘤的EDIT-202。

两项停止研究的领域,Editas将通过寻求合作伙伴的方式继续推进。

根据Editas披露信息,众多战略调整后,公司的现金能够延长使用到2025年。

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聚焦血红蛋白病和体内基因编辑

战略大调整之后,Editas将聚焦两大领域:血红蛋白病和体内基因编辑。

Editas表示,将优先将资源分配给EDIT-301,这是公司治疗严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的主要临床项目。

与此同时,Editas将公司重组为两个部门,一个部门用于体内靶标鉴定、治疗资产创建和转化研究的药物发现,另一个部门用于体内靶向整合和靶向递送的先进技术。

研究的重点方向,也将成为为造血干细胞移植开发更温和的患者预处理方案,以及开发下一代体内编辑药物。

Editas进一步聚焦的原因不难理解,将研发工作的摊子缩小,追求和开发最有可能获得监管审批和商业成功的项目,进而保证自己不被淘汰。

作为CRISPR三剑客之一,Editas曾经的打法颇为激进,管线不仅以体内基因编辑为主,且所靶向编辑的基因都相对冷门。

对于Biotech来说,向无人区进发是天性,但风险也更大。如今,Editas也把自己逼入“绝境”。

那么,经过此次战略调整,Editas能够翻盘吗?

文/蔡九

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