转自：药明康德
REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202，在治疗1至11岁DMD患者的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE中获得积极中期安全性和疗效数据。新闻稿表示，这些数据显示RGX-202具有成为“best-in-class”、差异化DMD基因疗法的潜力，该公司预计在今年第四季度启动关键性临床试验。
中期数据显示，在接受关键性临床试验推荐剂量（剂量水平2）的RGX-202治疗的5.8岁和8.5岁患者中，接受治疗后三个月时微抗肌营养不良蛋白表达水平分别为健康对照组的77.2%和46.5%。AFFINITY DUCHENNE试验中按剂量和年龄分类的微抗肌营养不良蛋白表达结果如下表所示。
▲AFFINITY DUCHENNE试验中接受不同剂量RGX-202治疗患者的微抗肌营养不良蛋白表达水平（图片来源：参考资料[1]）
截至2024年7月8日，RGX-202的耐受性良好，无严重不良事件。完成三个月试验评估的七名患者均显示RGX-202微抗肌营养不良蛋白表达显著增加，血清肌酸激酶水平较基线下降。
RGX-202是一种一次性基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，它编码包含天然抗肌营养不良蛋白C端（CT）结构域的微抗肌营养不良蛋白，以更好地模拟天然蛋白的功能。临床前研究中，CT结构域已被证明可以保护肌肉免受收缩引起的应力，并提高其自我修复的能力。
REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展队列的招募，并已启动1-3岁男孩队列的招募。关键性临床试验预计将于2024年第四季度启动。
参考资料：
[1] REGENXBIO ANNOUNCES NEW POSITIVE DATA FROM AFFINITY DUCHENNE® TRIAL OF RGX-202. Retrieved August 1, 2024, from https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-new-positive-data-affinity-duchenner-trial
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