转自：医药观澜
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料，近两周，有20多款1类新药首次获得临床试验默示许可。经过梳理，这些新药包括了多款抗肿瘤药，比如靶向GPC3的ADC、小分子YAP/TEAD抑制剂、新型EGFR抑制剂、GPC3 x 4-1BB双抗、靶向GPRC5D的CAR-T等，以及治疗精神分裂症、肥胖、补体介导的肾脏疾病等的新药。本文我们将根据公开资料介绍部分产品信息。
乐普生物：MRG006A
作用机制：靶向GPC3的ADC
适应症：晚期实体瘤
根据乐普生物公开资料，MRG006A是一款靶向GPC3的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为拓扑异构酶1抑制剂。MRG006A的临床前研究结果于今年美国癌症研究协会（AACR）大会公布，研究表明其在表达不同水平GPC3的肝细胞癌（HCC）细胞中表现出强大的GPC3依赖性细胞毒活性，该产品还表现出良好的PK和安全性、耐受性。该药本次获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。
同源康医药：TYK-01054胶囊
作用机制：小分子YAP/TEAD抑制剂
适应症：实体瘤
TYK-01054是同源康医药自主研发的新一代口服、高效、高选择性的小分子YAP/TEAD抑制剂。临床前研究表明，该产品能结合TEAD并抑制TEAD下游基因的表达，从而直接抑制YAP/TAZ/TEAD信号通路，有可能为对各种靶向疗法和化疗产生内在和获得性耐药的肿瘤患者带来希望。该药本次获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。
威尚生物：WSD0922-FU片
作用机制：新型EGFR抑制剂
适应症：晚期恶性实体肿瘤
WSD0922是威尚生物自主研发的一款具有穿透血脑屏障潜力的第四代EGFR/EGFRvIII靶向抑制剂，拟开发适应症为非小细胞肺癌神经中枢转移及脑部肿瘤。该药具有克服多种一线奥希替尼耐药机制的潜力，并可用于治疗EGFRvIII驱动的脑胶质母细胞瘤（GBM）和间变型胶质瘤。该药已经于今年5月获美国FDA批准开展2期临床。该药本次在中国获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤（包括但不限于晚期非小细胞肺癌）。
图片来源：123RF
安斯泰来：注射用ASP5354
作用机制：近红外荧光（NIRF）显像剂
适应症：输尿管可视化
安斯泰来（Astellas）申报的1类新药注射用ASP5354获批临床，拟开发作为接受微创和开放腹盆腔手术患者的术中输尿管可视化造影剂。ASP5354是一款近红外荧光（NIRF）显像剂，为一种吲哚菁绿（ICG）的衍生物，在近红外光的特定波长激发下发出荧光。医源性输尿管损伤（IUI）会使微创和开放式腹腔手术复杂化，因此术中输尿管的显像对于降低IUI的发生率至关重要。ASP5354可通过使用近红外荧光医疗装置在手术期间为外科医生提供输尿管的可视化，该产品曾于2020年获美国FDA授予快速通道资格。
百济神州：BGB-B2033
作用机制：GPC3 x 4-1BB双抗
适应症：实体瘤
百济神州1类新药注射用BGB-B2033获批临床，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。根据百济神州官网披露的资料，这是一款靶向GPC3 x 4-1BB双特异性抗体，是百济神州在消化道肿瘤领域布局的新分子实体。该药本次获批临床，拟开发用于治疗晚期或转移性实体瘤。
石药集团：SYS6020注射液
作用机制：靶向BCMA的CAR-T疗法
适应症：多发性骨髓瘤
根据石药集团公告，SYS6020为该公司开发的基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。据悉，这是石药集团在细胞治疗领域布局的首个重要成果。该产品通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。
图片来源：123RF
驯鹿生物：RD118注射液
作用机制：全人源靶向GPRC5D的CAR-T产品
适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）
据驯鹿生物此前新闻稿介绍，RD118是一种个体化定制、自体回输的靶向GPRC5D的基因修饰T细胞免疫治疗产品，能识别和清除表达GPRC5D的恶性肿瘤细胞。RD118在抗体筛选和结构优化方面进行了深度开发，候选分子表现出较好的体外杀伤活性和体内抑瘤能力，同时具有良好的体内扩增和存续能力，具备较强的开发潜力。
圣因生物：SGB-9768注射液
作用机制：RNAi疗法
适应症：补体介导的肾脏疾病
根据圣因生物公开资料，SGB-9768是一款靶向补体C3蛋白的RNAi药物，拟开发治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。临床前研究数据显示，SGB-9768能有效并持续地减少C3合成，其还可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。
纽欧申医药：NS-136片
作用机制：M4受体正向变构调节剂
适应症：精神分裂症
纽欧申医药申报的1类新药NS-136片获批临床，拟开发治疗精神分裂症。NS-136片是一款新型选择性毒蕈碱型乙酰胆碱M4受体正向变构调节剂（M4 PAM）。对M4受体进行正向调节是治疗精神分裂症的新作用机制，尤其是对阴性症状和认知功能损伤的改善被认为是精神分裂症治疗重要的进步，受到广泛的关注。
图片来源：123RF
诺和诺德：amycretin片
作用机制：口服GLP-1受体和胰淀素受体的长效共激动剂
适应症：降低超重或肥胖成人患者的体重
诺和诺德（Novo Nordisk）1类新药amycretin片获批临床，拟用于降低超重或肥胖成人患者的体重。公开资料显示，这是诺和诺德开发的一款口服GLP-1受体和胰淀素受体的长效共激动剂，为新一代减重疗法。在此前公布的小型1期临床研究中，患者接受该产品治疗12周后的体重下降幅度达13.1%（vs 安慰剂组为1.1%），展现出快速减重的效果以及较好的临床应用潜力。
除了上述产品，近期还有其他1类新药获得临床试验默示许可，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些在研新药后续研究顺利进行，早日取得突破，为患者带来新的治疗方法。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved July 6，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]各公司官网及公开资料
