转自：医药观澜
今日（6月12日），中国国家药监局（NMPA）官网最新公示信息显示，由礼来公司（Eli Lilly and Company）申报的5.1类新药高血糖素鼻用粉雾剂上市申请已获得批准。根据礼来公司早先新闻稿，该药是一款经过鼻喷给药的高血糖素鼻用粉雾剂（商品名为Baqsimi），本次获批的适应症为用于4岁及以上糖尿病患者严重低血糖治疗。值得注意的是，2023年4月，礼来公司已宣布将Baqsimi的全球权益出售给Amphastar公司，这项交易的总金额高达10.75亿美元。
公开资料显示，糖尿病患者可能因为接受胰岛素治疗而出现严重低血糖。严重低血糖事件往往被大众所忽视，但若不及时治疗可能导致十分严重的后果，如意识丧失、癫痫发作、昏迷、甚至死亡，以及不可逆的脑损伤和大血管、微血管事件风险增加等长期影响。研究表明，低血糖持续30分钟即发生不可逆的脑损伤。严重低血糖发作的人往往必须接受胰高血糖素注射治疗，而这类注射液使用时操作复杂，需要复溶、排气以及专业的注射技术，并不能满足严重低血糖的现场急救需求。
Baqsimi是一款经鼻喷给药的高血糖素鼻用粉雾剂。据礼来早先发布的公开资料介绍，它采用一次性给药器给药，通过刺激肝脏将储存的葡萄糖释放到血液中，从而增加患者体内的血糖水平。在严重低血糖的紧急救治中，该药物通过患者鼻粘膜被动吸收，无需患者进行吸气配合。同时，给药者无需掌握专业技术，在30秒内即可完成给药，成功率高达90%以上。
研究表明，使用高血糖素注射液或Baqsimi均可使严重低血糖患者的血糖水平得到快速、有效提升，但与高血糖素注射液相比，使用Baqsimi的患者继发性高血糖（指给药1小时后血糖超过10mmol/L）发生风险相对更低。且Baqsimi体积小、可室温保存、便于携带、单次给药剂量固定3毫克（无需混悬）。
2019年7月，FDA宣布批准Baqsimi粉剂用于治疗4岁及以上糖尿病患者的严重低血糖症。根据FDA早先新闻稿，这也是其首次批准用于严重低血糖急救的非注射型胰高血糖素疗法。此前，NMPA已批准该药品将依据全球数据及根据真实世界使用研究进行审评，免中国临床试验。
2023年4月，礼来宣布将Baqsimi的全球权益出售给Amphastar公司，后者将在交易完成时向礼来支付5亿美元现金，并在交易完成一周年时再支付1.25亿美元现金。礼来也有资格获得总额高达4.5亿美元的基于销售的里程碑付款。
据礼来早先新闻稿介绍，Baqsimi用于严重低血糖治疗的注册申请主要基于针对健康人、1型和2型的成人和儿童青少年糖尿病患者的11项全球研究，共计超500名受试者参与研究，对照药物均为高血糖素注射液。全球成人研究及儿科研究均证实Baqsimi与高血糖素注射液疗效相似，安全性相似，二者治疗成功率（定义为单次给药30分钟内，患者苏醒并恢复至正常状态）均为100%。
安全性方面，常见的不良反应主要为已上市的高血糖素类药物常见的恶心、呕吐和头痛等；与给药途径相关的不良反应也均为轻中度和一过性；真实世界使用研究则进一步证实了Baqsimi有效安全且使用便捷，94%的给药者认为使用非常方便，未出现严重不良反应。
全球数据表明，无论1型糖尿病或者2型糖尿病患者，约87%的严重低血糖事件发生在家中。而有统计数据表明，在中国发生严重低血糖的患者得到救助的时长平均需要2.6小时，患者得到救助时血糖水平低，血糖平均仅1.6mmol/L，院外现场急救成功率仅29.7%。由此可见，现有治疗手段未能充分满足严重低血糖的现场急救需求。
希望这款高血糖素鼻用粉雾剂尽快来到患者身边，使更多的患者能通过简易的鼻喷给药方式，在严重低血糖事件中进行及时、便捷的现场施救。
参考资料：
[1] 2024年06月12日药品批准证明文件送达信息.Retrieved June 12， 2024, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240612124002121.html
[2]礼来Baqsimi®的(高血糖素鼻用粉雾剂)在中国递交注册申请. Retrieved Aug 2, 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/_OytfC_TxMN1wATY4roJrg
[3]FDA approves first treatment for severe hypoglycemia that can be administered without an injection. Retrieved July 24, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-severe-hypoglycemia-can-be-administered-without-injection?utm_campaign=07242019_PR_FDA%20approves%20nasal%20powder%20glucagon%20hypoglycemia%20treatment&utm_medium=email&utm_source=Eloqua
[4]Lilly to Divest BAQSIMI to Amphastar. Retrieved Apr 24, 2023, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-divest-baqsimi-amphastar
