美政企协力攻坚渐冻症

近日，美国国立卫生研究院基金会（FNIH）宣布启动一项公私合作项目AMP ALS，建立肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）数据库，加快识别生物标志物和临床结果评估，以便为患者提供早期诊断和加速药物开发。ALS是一种渐进性且最终致命的神经系统疾病，治疗选择少，目前尚无治愈方法。

研发进展缓慢

距离普及ALS的“冰桶挑战”已过去10年，该疾病首次被学界发现已过去150余年，但该领域研究一直进展缓慢。FDA于2023年批准了百健和Ionis公司的Qalsody（tofersen）上市，该药物可减缓SOD-1蛋白突变的ALS患者症状进展。但该亚群仅占总疾病人口的2%。而在今年4月，Amylyx公司的ALS药物Relyvrio因疗效不佳撤市；5月16日，百健和Ionis公司合作的候选药物BIIB105终止研发等事件，更是凸显了开发ALS药物的举步维艰。

百健副总裁兼神经肌肉开发主管、AMP ALS指导委员会成员Steph Fradette指出，尽管学界数十年的研究已经深入了解了ALS基本机制和SOD-1突变等因素，但其自然病程、生物标志物等仍然是未解之谜。

Qalsody的获批是基于降低一种名为血浆神经丝轻链（NfL）的生物标志物，其在近年来被用作神经药物试验中衡量神经元损伤程度的指标。但Fradette解释道，将NfL测定法从学术实验室推广到工业实践需要漫长时间。她坦言，当前公司没有足够的死后样本或纵向样本，ALS患者（包括生前与死亡）生物样本分散且量少，仅靠单一数据点无法对生物标志物进行深入研究。

填补数据空白

为填补数据空白，本次项目汇集了美国国立卫生研究院（NIH）的国家神经疾病和中风研究所（NINDS）、美国食品药品管理局（FDA）、关键路径研究所（C-Path）以及7家生命科学公司、7家非营利组织等多方资源。

AMP ALS将首先统筹汇编梳理来自各个实体的现有数据，根据缺失部分有针对性地从患者和ALS高危人群中获取更多信息。上述机构将组建指导委员会，确定信息需求，由FNIH和NIH发出请求并向研究人员发放补助金进行数据收集。

相关负责人介绍，AMP ALS将专注于全面的ALS数据收集分析，帮助识别不同ALS亚群，以探究差异化潜在病因，开发针对性疗法。

除了确定可能对ALS患者有用的生物标志物和治疗方法外，该合作项目还可能加深对ALS遗传因素的了解，使个性化治疗成为可能。