转自：一度医药
如果Roctavian销售仍未改善，BioMarin可能会考虑从其产品组合中完全砍掉这种药物。
近日，BioMarin公布第一季度财报，营收6.49亿美元，同比增长9%；归母净利润达0.89亿美元，增长75%；总资产增长7%至68.73亿美元。
其中，全球首款血友病A基因疗法Roctavian销售额仅为80万美元。2023年全年销售额也仅为350万美元。
这无疑是令人失望的商业化表现。
此前，有国外投行预测Roctavian这款基因疗法的年销售峰值约为22亿美元，而BioMarin自身对Roctavian基因疗法在2023年的销售预期是0.5亿~1.5亿美元。
然而，2023年，这款药只卖出了3份。当时市场分析考虑到其上市时间相对较短，市场反应和接纳过程尚未充分展现，因此Roctavian相对于其他同类新药如Elevidys的早期表现存在一定差距。
但2024 Q1销售还是只达到了80万美元，销售额可以说是毫无起色。
本周三，BioMarin首席执行官Alexander Hardy甚至表示，如果Roctavian销售仍未改善，BioMarin可能会考虑从其产品组合中完全砍掉这种药物。
破釜沉舟放弃看好的重磅基因疗法药物可能很难，BioMarin表示将在2024年剩余的时间内继续支持Roctavian在美国、意大利和德国的销售。
在全行业都在缩减管线的浪潮下，BioMarin也显得毫无压力。
在BioMarin的新领导层进行了“战略研发资产评估”后，决定停止4个项目的继续开发。理由是“没有商业机会”。
首先被抛弃的是BMN 331，这是一种用于遗传性血管性水肿患者的基因疗法，正在进行1/2期试验。目前正在进行一项开放标签、剂量递增的研究，正处于招募阶段，主要完成日期定于2028年。
接下来是BMN 255，旨在解决代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的棘手适应症。这是一款口服药物，于2023年9月启动1b期研究，预计将于今年10月完成。
停药清单上的第三个是BMN 355，这是一种临床前候选生物蛋白，于2023年9月公开推出。这种单克隆抗体被设计用于治疗2型和3型长QT综合征，这是一种妨碍心脏正常电功能并可能导致心律异常的缺陷。当时，BioMarin计划在2025年启动BMN 355的全球试验。
2023年9月刚刚向公众披露的BMN 365是最后一个被放弃的资产。该候选药物是针对plakophilin-2突变和心律失常性右心室发育不良/心肌病。患有此病的患者可能出现心律不齐甚至猝死。BioMarin曾希望用一种替代基因来形成一种蛋白质，这种蛋白质可以帮助克服遗传缺陷，如果成功的话，可以逆转不规则的心跳，也就是心律失常，从而恢复心脏功能。
其中，BMN 365和BMN 331均属于基因疗法。BioMarin表示，停止上述项目，是因为“不符合继续开发标准，与安全性无关”。
更新后的管线，出于“综合考虑患者影响和商业机会”，以三个早期项目为中心：治疗“多种生长障碍 ”的长效C型利钠肽BMN 333、治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的口服小分子药物BMN 349和治疗杜氏肌营养不良症的寡核苷酸BMN 351。
根据BioMarin的说法，这三个优先项目都“达到了最高的发展标准”。
Alexander Hardy表示:“这种提供创新疗法的方法是BioMarin运营转型的重要组成部分，我们期待在9月4日的投资者日上分享更多细节”。
实际上，自去年底执掌BioMarin以来，Alexander Hardy就对BioMarin的产品线和领导团队进行了全面改革，包括让前罗氏高管Cristin Hubbard取代了长期担任该公司商业主管的Jeffrey Ajer。Cristin Hubbard此前在罗氏负责全球产品生命周期管理，加速公司药物从开发到商业化的交付，涉及五个治疗领域。
BioMarin的管理团队预计，管道重组将在2024年节省高达6000万美元的研发成本，其中2000万美元将用于加速优先项目。
参考资料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/under-new-leadership-biomarin-axes-4-candidates-and-centers-3-assets
