转自：医药观澜
4月26日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）药物RAG-01已获得美国FDA批准新药临床试验（IND）许可。
膀胱癌是常见的泌尿系统癌症，其中NMIBC占50%-80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术（TURBT），但术后复发率高，5年内复发率高达50%~70%。因此，有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。
RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。
RAG-01 是中美瑞康开发的一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。目前，RAG-01在澳大利亚的1期临床试验已成功完成3例受试者给药。
中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-01的IND申请顺利获得美国FDA的批准对于中美瑞康具有重要里程碑意义，这也是全球RNA激活领域的关键进展。我们将继续致力于推进RAG-01的临床试验，期待RAG-01能够成为一款革命性疗法，为全球NMIBC患者提供更高效、更安全的创新治疗选择。”
参考资料：
[1]中美瑞康首款saRNA药物RAG-01的IND申请获得美国FDA批准. Retrieved Apr 26, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/k-0WKgCDWe_EcAbt6jiY5g
