转自：新康界
近日，FDA批准了默沙东Sotatercept治疗肺动脉高压（PAH）的上市申请，商品名为Winrevair。该药物此前已被 FDA 授予孤儿药和突破性治疗药物称号，是首个针对 PAH 的激活素信号抑制剂疗法。
Winrevair每瓶定价14000美元，对大约三分之二的患者来说，每瓶药品将可以服用三周。全年的费用约为24.2万美元，约175万人民币。摩根大通股票分析师 Chris Schott预测Winrevair将在2024年产生 4 亿美元的收入；到2030年，销售额可接近50亿美元。
肺动脉高压（PAH）由不同发病机制导致肺血管结构或功能改变，引起肺血管阻力和肺动脉血压升高，当肺动脉压力升高时可出现缺氧、呼吸功能不全和右心功能衰竭症状。常见表现有全身乏力、活动耐力下降、气促、头晕、胸痛、胸闷、心悸、晕厥等。
PAH是一种罕见的进行性疾病，在30岁至60岁的女性中最常见，5年死亡率达43%；美国每年诊断出500至1000例新的PAH病例，目前美国有 40,000 美国有被诊断出患有PAH。
肺动脉高压被称作“心血管的癌症”，我国2005年的资料显示，未经治疗的肺动脉高压患者2年生存率为56.9%，5年生存率为20.8%。在西地那非、波生坦、贝前列素等靶向药物进入临床以前，肺动脉高压几乎无特异性药物可供选择。未经治疗的患者心肺功能严重受损，即使存活，工作能力丧失，生活质量及远期预后很差。目前已获批的肺动脉高压治疗药物包括前列环素类药物、5型磷酸二酯酶抑制剂、鸟苷酸环化酶激动剂、前列环素受体激动剂和内皮素受体拮抗剂。
图表1：PAH靶向治疗药物
数据来源：医脉通
根据美国疾病控制和预防中报告，目前尚不知道肺动脉高压发病的确切原因，但一些常见潜在致病因素可能导致肺动脉高压；常见的左心毛病，如高血压、冠心病如果控制不好也会影响肺血管继而出现肺动脉高压。
值得注意的是，在心血管病系统领域有不少新药上市。例如，降脂领域新秀诺华的英克西兰（Inclisiran）凭借“一年打两针，即可有效降血脂”火速出圈。从获批时间轴看，英克司兰钠注射液2020年12月在欧盟获批上市，2021年12月在美国批准上市，2023年8月获得中国药监局批准上市，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。
该款降脂药有着极其便利的使用方式，英克司兰钠注射液在短短2年时间里，销售额暴涨，据诺华2023年财报，英克司兰全年销售额已达3.55亿美元，同比增长217%。
图表2：2021-2023年 Inclisiran销售额
数据来源：诺华财报、中康产业研究中心整理
目前，心血管疾病已成为全球面临的重大的公共卫生问题。随着中国人口老龄化及城镇化进程的加速，居民不健康生活方式问题日益突出，心血管疾病（CVD）危险因素对居民健康的影响更加显著，CVD 患病率和发病率仍在持续增高。2019 年农村和城市CVD死亡人数分别占总死亡人数的46.74%和44.26%。根据《2021中国心血管健康与疾病报告》数据，中国CVD现患人数为3.3亿人，其中高血压2.45亿人、脑卒中1300万人、冠心病1139万人，相关用药市场需求广阔。
根据中康开思数据，2023年心血管系统用药（等级医院+零售终端）销售规模达1657亿元，同比增长2.7%。在等级医院渠道，心血管系统用药2023年销售规模为1033亿元，同比增长4.2%，占比62%；在零售终端渠道，心血管系统用药2023年销售规模为624亿元，同比增长0.2%，占比38%。
图表3：2022-2023年 心血管系统用药销售额（单位：亿元）
数据来源：中康开思系统、中康产业研究中心整理
截至2024年3月6日，全球有多款用于治疗PAH的靶向疗法正处于活跃研发后期阶段，包括吉利德的 Selonsertib、渤健的Bardoxolone methyl均为小分子药物，且靶点多样。
图表4：PAH的靶向疗法管线汇总（部分研发后期）
数据来源：药明康德、中康产业研究中心整理
新药的上市为心血管疾病患者带来了新的治疗选择，也为心血管疾病的防治带来了新的希望。相信随着医学技术的不断发展，将会有更多有效、安全的新药上市，为心血管疾病患者带来福音。
在2024西派会（第七届医药创新生态大会）上，也将围绕创新药的临床试验、研究成果、临床研究的挑战及应对策略等专题进行交流和讨论，同时还将对其他100多个医药行业热门话题进行研讨。届时，将汇聚300+业界领袖发表前瞻观点，吸引来自国内外科研院所、创新药企、生物科技公司、投资机构、医药产业园区、CXO等医药创新上下游企业、数字化营销服务方、政府与监管机构、医疗机构、临床医生等的专业观众超3000人，共同探讨医药创新的前沿议题，欢迎报名参会。
内容合作/转载开白
