转自：医药观澜
4月3日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的首款小激活RNA（saRNA）药物RAG-01在澳大利亚GenesisCare完成了人体试验的首例受试者给药。
RAG-01是一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。
本次在澳大利亚完成首例受试者给药的试验是一项开放标签、多中心研究，旨在评估 RAG-01在卡介苗（BCG）治疗失败的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步临床疗效。临床前数据表明，RAG-01在模型动物体内能够有效抑制膀胱癌肿瘤增长，并展现了良好的安全性。
中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-01的首例受试者成功给药是我们为NMIBC患者开发创新疗法的重要里程碑，证明了中美瑞康团队高效的临床转化能力。该临床研究的开展也代表了中美瑞康的saRNA平台首次进入临床验证，对于我们来说具有里程碑意义。中美瑞康将继续推进RAG-01的临床开发并争取获得积极进展，期待早日为膀胱癌患者带来新的治疗选择。”
参考资料：
[1]中美瑞康小激活RNA药物在澳大利亚申报临床. Retrieved Apr 03, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/Qt43DtEyYZ1QtRngPbvaQg
