速递 | 穿越血脑屏障！小分子抑制剂达3期试验主要、次要终点

市场资讯 2024.02.16 08:02

Applied Therapeutics今天宣布其正在进行的INSPIRE临床3期试验取得了积极的12个月中期结果。INSPIRE试验是一项3期双盲安慰剂对照研究，旨在评估其在研口服抑制剂goorestat用于治疗56名16-55岁山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症患者的疗效与安全性。分析显示，试验达成主要终点和几个关键的次要终点。根据该积极结果，Applied计划与美国FDA神经病学部门召开新药申请前（pre-NDA）会议，讨论基于当前数据的潜在批准。

该试验的中期分析结果如下：

在12个月的治疗中，govorestat治疗使SORD缺乏症患者的山梨醇水平持续降低，与安慰剂相比具有统计学意义（p<0.001）。
患者的山梨醇水平与预先指定的CMT-FOM复合临床终点（10米步行跑测试、4次爬楼梯、坐站测试、6分钟步行测试和背屈）之间显示出统计学显著相关性（p=0.05）。
Govorestat治疗还对CMT健康指数（CMT-HI）产生了高度统计显著性影响（p=0.01），CMT健康指数是患者报告的疾病严重程度和健康状况的重要结果指标，也是该研究的次要终点。CMT-HI表现出治疗效果的方面包括下肢功能、活动能力、疲劳、疼痛、感觉功能和上肢功能。
Govorestat安全且耐受性良好，govorestat治疗组和安慰剂治疗组的不良事件发生率相似。

Govorestat（AT-007）是一种具有中枢神经系统（CNS）渗透性的醛糖还原酶抑制剂，能够阻止葡萄糖转化为山梨醇，目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、SORD缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。