转自：药明康德
吉利德科学公司（GileadSciences）和CymaBayTherapeutics今天宣布达成最终协议，吉利德将以总金额达43亿美元收购CymaBay，并获得其在研主打药物seladelpar，以补充吉利德现有的肝脏产品组合。CymaBay也在今日宣布美国FDA接受seladelpar用于治疗原发性胆汁性肝硬化患者，包括其瘙痒症状（pruritus）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，该药物的PDUFA目标日期为8月14日。
关键3期试验RESPONSE结果显示，seladelpar展现作为PBC二线治疗“best-in-class”药物的潜力。分析结果显示，共有61.7%的10 mgseladelpar组患者（n=128），在12个月时达到血清碱性磷酸酶和胆红素相关的主要复合终点，此数值在安慰剂组为20.0%（n=65，p<0.0001）。在12个月时，seladelpar组与安慰剂组患者分别有25.0%与0%的碱性磷酸酶达正常化（关键次要终点，p<0.0001），支持seladelpar具抗胆汁淤积作用。Seladelpar组碱性磷酸酶的最小二乘平均百分比降低为42.4%，而安慰剂组为4.3%（p<0.0001）。
在6个月后，与安慰剂相比，接受seladelpar治疗的患者其瘙痒（关键次要终点）在统计学上显著减少。在那些数字评估量表（NRS）基线值≥4（中度至重度瘙痒）的患者中，接受seladelpar治疗患者的瘙痒NRS最小二乘平均降低3.2分（n=49），而安慰剂组则降低1.7分（n=23，p<0.005）。
▲Seladelpar分子式（图片来源：PubChem）
总体而言，安慰剂和seladelpar所显示的安全性相当，与既往研究一致。
Seladelpar为一在研、口服、潜在“first-in-class”的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体（PPARδ）激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。该药物曾于2019年2月获得美国FDA授予突破性疗法认定，用以治疗PBC。
参考资料：
[1] Gilead Sciences Expands Liver Portfolio With Acquisitionof CymaBay Therapeutics. Retrieved February 12, 2024 from https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2024/2/gilead-sciences-expands-liver-portfolio-with-acquisition-of-cymabay-therapeutics
[2] CymaBay Announces FDA Acceptance of NDA and Priority Review forSeladelpar for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis. Retrieved February12, 2024 from https://www.cymabay.com/investors-media/news-events/press-releases/detail/592/cymabay-announces-fda-acceptance-of-nda-and-priority-review
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