转自：医药观澜
1月29日，原启生物（Oricell Therapeutics）宣布美国FDA正式批准其OriCAR-017用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的新药临床申请（IND）。公开资料显示，OriCAR-017是原启生物自主研发的一款靶向GPRC5D的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）。
多发性骨髓瘤（MM）是第三大常见血癌，其可影响一种称为浆细胞（存在于骨髓中）的白细胞。在MM中，这些浆细胞发生变化，迅速扩散并以肿瘤取代骨髓中的正常细胞。MM瘤患者的5年相对生存率为59.8%。GPRC5D是一种新型多发性骨髓瘤靶标，在MM细胞和非恶性浆细胞以及一些健康组织如皮肤和舌上皮细胞表面高度表达。
据原启生物新闻稿介绍，作为一款GPRC5D靶向CAR-T，OriCAR-017在早期的探索性临床研究中展现了良好且持久的抗肿瘤功效，同时也展现了优异的安全性。在IND获FDA批准前，OriCAR-017已于2023年8月获得中国NMPA的批准开展注册临床试验，拟用于R/RMM。此外，由研究者发起的关于OriCAR-017的临床研究（POLARIS）数据已分别在2022美国临床肿瘤学会（ASCO）、2022欧洲血液学年会（EHA）做口头报告，更长期的随访数据在2023《柳叶刀血液学》上发表。
POLARIS研究数据显示，依据IMWG标准，全10例患者均符合R/R MM诊断，且均对OriCAR-017治疗反应良好。在给药后第28天评估达到100%总缓解率（ORR），微小残留病灶（MRD）阴性率为100%，且在第3个月得到进一步检测确认为100%阴性，其中有80%的患者达到严格完全缓解（sCR)。该疗法耐受性良好，其中仅有1位患者发生2级细胞因子风暴（CRS），其余均为1级。未发现患者发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），无小脑疾病，无迟发性感染。
值得一提的是：这些患者的基线情况较为晚期，全10例患者中有40%患者有髓外病灶（EMD），50%接受过靶向BCMA的CAR-T治疗，70%患者有高危细胞遗传学异常，70%患者的ECOG评分为2分，80%患者为ISS 2期和3期。这些数据进一步展现了OriCAR-017在极晚期患者中的应用潜力。
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参考资料：
[1] 原启生物宣布FDA批准其靶向GPRC5D CAR-T产品OriCAR-017的IND申请，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤. Retrieved Jan 29 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/pMXgZ7b5HwVF5zRkR6nePw?poc_token=HN_7tmWjAD00PC1D7eAfDn2rUpRofsUWLlI07K40
