转自：药明康德
REGENXBIO公司近日宣布，与艾伯维（AbbVie）公司联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的2期临床试验中获得积极中期结果。接受治疗的患者表现出良好的安全性和耐受性。接受最高剂量ABBV-RGX-314治疗的患者组随后接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗的需求降低达80%。ABBV-RGX-314是一种单次、诊所内进行的治疗手段，提供持续的抗VEGF疗法，用于稳定或改善湿性AMD患者的视力。
这项试验是一项2期、多中心、开放标签、随机、活性对照、剂量递增研究。它着重于评估ABBV-RGX-314在湿性AMD患者中通过脉络膜上层递送的有效性、安全性和耐受性。主要评估指标包括在第40周时，与每月注射ranibizumab的患者相比，接受ABBV-RGX-314治疗的患者视力平均变化情况，该变化通过最佳矫正视力（BCVA）来测量。其他评估指标包括中心视网膜厚度（CRT）的平均变化和接受ABBV-RGX-314治疗后所需抗VEGF药物的注射次数。
截至2023年11月6日，106名患者在3个剂量水平中对ABBV-RGX-314的脉络膜上层递送反应良好，没有报告与药物相关的严重不良事件（SAEs）。在研究6个月中，与眼睛相关的所有治疗相关不良事件（TEAEs）均为轻度或中度，包括眼内压增高、巩膜炎和结膜充血等。轻度眼内炎症在第1和第2剂量水平中的发生率相似，而在第3剂量水平的第4和第5组中观察到轻度至中度眼内炎症。所有眼内炎症均通过局部皮质类固醇治疗后消退。值得注意的是，在第3剂量水平的第6组（n=21）中没有发生眼内炎症案例，这些患者在接受ABBV-RGX-314治疗后接受了短期预防性局部皮质类固醇治疗。
▲ABBV-RGX-314治疗显著降低患者接受抗VEGF治疗的需求（图片来源：REGENXBIO公司官网）
接受ABBV-RGX-314治疗的患者在六个月后仍显示出稳定的BCVA和CRT。此外，在接受ABBV-RGX-314治疗后观察到抗VEGF治疗需求的显著减少，其中接受第3剂量水平治疗的患者年化注射率减少程度最高，达到80％，有50％的患者无需接受进一步注射治疗。
ABBV-RGX-314使用腺相关病毒8（AAV8）载体携带表达抗VEGF抗体片段的转基因，在体内表达的蛋白通过阻断VEGF信号传导，抑制心血生成和视网膜液体聚集。在治疗湿性AMD之外，两家公司也在探索ABBV-RGX-314治疗糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜力。
参考资料：
[1] REGENXBIO Announces Positive Interim Data from Phase II AAVIATE® Trial of ABBV-RGX-314 for the Treatment of Wet AMD Using Suprachoroidal Delivery. Retrieved January 17, 2024, from https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-positive-interim-data-phase-ii-aaviater
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