转自：药融圈
近日，Vertex在管线和业务更新中表示VX-880的临床试验中2名患者死亡与药物无关，正等待独立数据监控委员会和全球监管机构对全部数据的审查。
66 岁的Brian Shelton是此次死亡患者之一，他也是第一个被“治愈”1 型糖尿病患者，他在接受 VX-880 治疗六个月后，于2021年开始生产自己的胰岛素。Vertex 尚未公布另一名死亡患者信息。
早在2022年5月，美国FDA认为VX-880由于缺乏足够数据支持剂量的增加暂停了其临床研究，但经过两个月时间调查了Vertex的1/2期T1D药物试验，于7月5日解除了当初的临床搁置，恢复了相关研究。
VX-880
VX-880是一种研究性异基因干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞疗法，用于1型糖尿病（T1D）。2019年，Vertex斥资9.5亿美元收购Semma Therapeutics获得VX-880。2023年6月，Vertex公布了14 名 1 型糖尿病重症患者接受VX-880治疗结果，参与者不再需要注射胰岛素，VX-880有望从根本上治愈一型糖尿病，实现脱离外源胰岛素的依赖。
VX-264
除此之外，Vertex还有另外一款T1D干细胞疗法VX-264 ，目前处于临床试验中，VX-264可以说是VX-880的升级版。它是药械与细胞疗法的结合，将与VX880相同的同种异体干细胞衍生的胰岛细胞封装在类似于“海蜇”的装置中，大小约为一枚硬币，可通过手术植入患者体内，且无需使用免疫抑制疗法。
关于Vertex
Vertex于1989年在马萨诸塞州剑桥市成立，其全球总部位于波士顿创新区，其国际总部位于伦敦。是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性的药物。Vertex研发管线包括：囊肿性纤维化、疼痛、镰状细胞病、β地中海贫血、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、APOL1介导的肾脏疾病、杜氏肌营养不良症以及T1D等等。
总结
与2型糖尿病不同，1型糖尿病属于自身免疫疾病，患者只能依赖外源胰岛素，目前仍无治愈方法。而干细胞可通过恢复免疫耐受和维持胰岛细胞活性来有效治疗T1D患者。2023年6月29日，美国FDA批准了CellTrans公司开发的细胞治疗药物Lantidra，用于T1D，这是全球首个获批上市的由胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法。
目前，除了CellTrans、Vertex，一些跨国药企如礼来、诺和诺德、赛诺菲、ViaCyte、CRISPR Therapeutics、Sernova、AltuCell、Semma Therapeutics、Beta-O2等均有布局该领域。而国内布局糖尿病细胞疗法的公司有：意胜生物、恒峰生物、圣济堂、中源协和、汉氏联合、赛莱拉、弘天生物、中观生物等。
参考资料：
[1]https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-provides-pipeline-and-business-updates-advance-upcoming
[2]https://endpts.com/vertex-pauses-diabetes-islet-cell-therapy-study-after-two-patient-deaths-it-says-are-unrelated-to-drug/
