转自：药明康德
今天，美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病（SCD）且有血管闭塞事件（VOE）史的患者。据FDA新闻稿，Lyfgenia和今日同时获得批准的Casgevy是用于治疗12岁及以上的镰状细胞病患者首批获得批准的细胞基因疗法，这代表了一项重要的里程碑式进展。
Lyfgenia的安全性和有效性基于对12至50岁镰刀型细胞贫血病和VOE病史患者进行的一项为期24个月的单臂多中心研究的数据分析。根据患者在接受Lyfgenia输注后6至18个月内达成VOE完全消退（VOE-CR）来评估有效性。在此期间，32例患者中有28名（88%）达到了VOE-CR。
Lyfgenia最常见的副作用包括口腔炎（嘴唇、口腔和喉咙的口腔溃疡）、血小板、白细胞和红细胞水平低下，以及发热性中性粒细胞减少症（发烧和白细胞计数低）。正在进行的长期随访将继续提供关于Lyfgenia治疗后的疗效、安全性和患者体验的重要信息。
Lyfgenia是一种在研、用于治疗SCD的一次性基因疗法，其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因（βA-T87Q珠蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSCs）中。一旦患者具有βA-T87Q珠蛋白的基因，他们的红细胞可以产生能够抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白（HbAT87Q），从而降低镰状血红蛋白（HbS）的比例，目标是减少镰状红细胞、溶血和其他并发症。FDA此前已经授予Lyfgenia孤儿药资格、快速通道资格、再生医学先进疗法认定（RMAT）和罕见儿科疾病认定。
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参考资料：
[1] FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease. Retrieved December 8, 2023 from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
[2] Efficacy, Safety, and Health-Related Quality of Life (HRQOL) in Patients with Sickle Cell Disease (SCD) Who Have Received Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-cel) Gene Therapy: Up to 60 Months of Follow-up.
Retrieved December 5, 2023, from https://ashpublications.org/blood/article/142/Supplement%201/1051/503860/Efficacy-Safety-and-Health-Related-Quality-of-Life
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