转自：药融圈
11月17日，生物医药发展史上迎来了载入历史的高光时刻：英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了来自Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™（Exa-cel）的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）。这也是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。美国预计今年12月8日批准该药的SCD适应证，2024年3月30日批准TDT适应证。
近几年，我国生物制药行业迅速发展，涌现出一批优秀的基因生物企业，正为攻克包括地中海贫血在内的多种疾病做努力，处于活跃研发状态的国内CRISPR企业有博雅辑因、邦耀生物、本导基因、中因科技、克睿基因和启函生物等。
其中，博雅辑因的研发产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。是中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法在研产品。据官网信息，ET-01已于去年11月18日完成一期临床试验。
博雅辑因研发管线
另一家基因编辑企业邦耀生物于2022年8月16日官宣，针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请已获国家药监局批准。2022年10月，邦耀生物正式启动BRL-101的多中心1/2期注册性临床试验，据今年8月该公司官网披露的数据显示， BRL-101基因疗法在全球范围内已经帮助9例地贫患者成功“脱贫”。
邦耀生物基因编辑技术创新平台
本导基因的BD111为CRISPR抗病毒基因编辑药物，为一款体内基因编辑眼用注射液，今年4月，BD111的IND申请获得CDE批准，7月获得了FDA批准，成为全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物，也是国内首个获批进入临床的体内基因编辑药物。
本导基因研发管线
瑞风生物的基于CRISPR/Cas基因编辑技术研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001也已经于2022年11月获得国家药监局默示许可，正在开展一期临床试验。该产品利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子，激活人体内天然胎儿血红蛋白合成，使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血，达到单次给药根治β-地中海贫血的目的。
瑞风生物研发管线
中因科技基因编辑治疗药物ZVS203e注射液在今年11月IND申请获得CDE受理，该产品正在开展1期临床研究，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性（RHO-adRP）。
ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对RHO基因的突变热点进行定点编辑，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。
中因科技研发管线
苏州克睿基因也在基于CRISPR/Cas9技术开拓细胞治疗。在产品布局上，克睿基因建立国际顶尖的医疗级CRISPR基因编辑技术平台及递送平台，专注于新型医药、诊断领域中CRISPR技术原创性应用的开发。不过据该公司官网披露信息显示，尚未有相关产品进入临床。
克睿基因研发管线
启函生物首次证明人类和其他哺乳动物细胞可以进行基因组编辑。2019年12月，启函生物与美国eGenesis公司宣布，十几头经过CRISPR基因编辑的小猪3.0成功问世，这一批被敲除了逆转录病毒PERVs基因的转基因猪，可以提高人体免疫兼容性，有利于降低猪器官移植到人体时引发的免疫排斥和凝血反应。
启函生物产品布局
总结
CRISPR相关基因编辑技术已然是目前最热门的生物工具之一，除了上述公司，国内还有多家公司正在致力于CRISPR技术的不断更新迭代，致力于为患者提供更好的基因编辑疗法，例如茵冠生物、和度生物、科金生物、美杰赛尔、微远基因、禾沐基因、派致生物等。
参考资料：
各公司官网
