转自：研发客
针对血友病的基因治疗，是武田在该疾病领域中的又一块重要的拼图。
越来越频繁的授权交易，预示着跨国药企与中国新药公司之间的合作已逐渐进入深水区。一周前，BMS宣布与联拓生物达成一项治疗肥厚型心肌病药物的交易。实际上，今年以来，AZ、GSK 、强生、罗氏等多家跨国药企纷纷与中国新药公司开展合作。随着一批本土创新企业的崛起与成熟，跨国药企看到了扎根中国，乃至领跑全球的新机遇。
作为罕见病领域的全球领先者，武田制药也一直在积极寻找中国的合作伙伴。最近，武田中国与本土创新型企业信念医药（Belief BioMed，BBM）达成合作协议，信念医药授权武田中国负责治疗B型血友病的创新基因疗法BBM-H901注射液在中国大陆、中国香港和中国澳门的商业化。根据协议，武田将负责该产品在中国的市场策略、销售策略以及医学事务等方面的商业化工作。
基因疗法 罕见病患者的新希望
对于普通人来说，罕见病可能只是某部影视作品中的一颗催泪弹，但对于全球3亿的罕见病患者而言，疾病的痛苦与负担终身相伴。正因如此，罕见病领域的创新疗法一直被寄予厚望。
2018年，第一款RNAi疗法上市，让该疗法在罕见病领域的治疗备受期待。就在今年9月，FDA批准了一款RNAi疗法，用于治疗9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)。
基因治疗是罕见病患者的另一道曙光。近年来，罕见病基因治疗的研发热度持续攀升，2022年，FDA共批准了3款治疗罕见病的基因疗法。分别用于治疗β-地中海贫血、肾上腺脑白质营养不良和血友病。
值得关注的是，全球范围内，针对血友病基因疗法的研发，正在开启该疾病领域的新篇章。
血友病作为一种遗传性凝血功能障碍疾病，分为A和B两种亚型。其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致，患者绝大部分为男性，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。
目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准治疗方案。尽管这种治疗方式可以让疾病得到一定程度的缓解，但终身反复注射，不仅严重影响患者的生活质量，也带来了巨大的治疗负担。
随着基因疗法的不断成熟，血友病患者看到了新的希望。与传统治疗方式相比，理论上，基因治疗药物具有“一次给药，长期有效”的优势，可以让血友病患者体内凝血因子水平长期维持在临床治愈水平，同时能减少注射次数以及规避使用血液产品带来的感染风险。
加快落地 让更多中国患者获益
此次武田中国与信念医药达成授权合作的BBM-H901注射液，是一款由信念医药自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，也是国内第一个获批进入注册临床试验的、治疗B型血友病的AAV基因治疗药物，于2022年先后登上国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，已被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。
已发表临床研究数据显示，BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著，并长期稳定，且在临床期间未发现明显的不良反应，患者的年化出血率（ABR）显著降低。
《柳叶刀-血液病学》曾刊登的临床研究结果表明，18岁以上、FIX残留水平≤2IU/ dl的血友病B患者接受BBM-H901注射液治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次。
据统计，目前我国注册登记的B型血友病患者约3800人，这些患者仍然背负着沉重的治疗负担和长久的疾病困扰。中国在B型血友病领域的治疗仍有着未被满足的需求。显然，此番武田中国与信念医药的合作，有望加速基因疗法在中国的落地，帮助更多患者回归正常生活。
武田中国表示，公司商业化方面有非常成熟的经验，一旦药物获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，将利用自身在罕见病领域的商业化规模和专业知识，将该创新疗法带给中国患者。同时，双方将结合各自优势和资源，推动B型血友病基因疗法在中国的普及，帮助更多B型血友病患者长期获益于领先的基因疗法，提升罕见病创新药的可及性。
拓展产品组合 持续深耕中国
作为全球罕见病领域的代表性企业，多年来，武田加速推动了多款罕见病创新药物进入中国。包括治疗I型戈谢病的维葡瑞、全球首个针对遗传性血管性水肿（HAE）预防治疗的达泽优和用于治疗急性发作的飞泽优、治疗法布雷病的瑞普佳等。
血友病是武田在罕见血液疾病领域的重要组成部分，公司持续引入先进预防性治疗与个体化治疗方案，包括用于血友病预防治疗的百因止（基因重组凝血因子Ⅷ）、血友病个体化治疗管理软件myPKFiT。此外，用于治疗获得性血友病A的Obizur和治疗血管性血友病的Vonvendi也已在中国递交上市申请。
而针对血友病的基因治疗，可以说是武田在该疾病领域中的又一块重要的拼图。与信念医药的合作，将进一步丰富武田在罕见病领域的产品组合，也让其在罕见病创新疗法上的突破，站上了新的高度。
武田相信，其在罕见病领域的专业知识和丰富经验，将能助力中国本土创新的开花结果，同时也将在未来推动更多创新方案在中国落地，为中国的创新市场注入更多活力，最终在实现患者获益，也为“健康中国2030”贡献武田力量。
编辑 | 姚嘉
