转自：药事纵横
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总部位于宾夕法尼亚州的生物技术公司 Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY)在其上市药物pitolisant未能达到III期研究的主要目标后，股价大跌30%。
Pitolisant（替洛利生），商品名为WAKIX®，2022年4月Harmony公司宣布启动一项名为INTUNE的3期、安慰剂对照、双盲、随机停药研究，评估WAKIX在成人特发性睡眠增多（IH）患者中的安全性和有效性。
10月13日发布的结果显示，该药物在随机停药阶段，WAKIX和安慰剂在主要终点Epworth嗜睡量表( ESS )上，WAKIX组和安慰剂组之间未观察到有统计学意义的差异，目前正在进行进一步的数据分析。尽管在使用WAKIX进行为期8周的开放标签治疗后，约83%的患者出现了应答（即ESS值下降≥3分），ESS 值与基线相比平均改善了9.4分。在为期4周的双盲随机停药期间，观察到了有利于WAKIX的积极趋势。在其他预设终点，包括特发性嗜睡严重程度量表( IHSS )和睡眠惯性问卷( SIQ )中也观察到了有利于WAKIX的积极趋势。
该研究中约有88%的患者继续参加了为期12个月的长期扩展研究，目前该研究仍在进行中。特发性嗜睡症成人患者服用WAKIX的安全性和耐受性与既有的安全性特征一致，没有发现新的安全性信号。
琅铧医药拥有Wakix在中国的独家权益，该药的上市申请已获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。2020年10月，琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。2021年9月，中国国家药监局药品审评中心受理了盐酸替洛利生薄膜衣片的上市申请。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台信息，琅铧医药已在中国启动了两项关于替洛利生的临床试验。
早在今年3月28日，著名生物医药行业做空机构毒蝎资本(Scorpion Capital)针对Harmony Biosciences，发布了一份长达366页的做空报告，指出Harmony已上市的治疗白天过度嗜睡症（EDS）的药物WAKIX存在着诸多问题，会对患者造成严重危害。并且向FDA提交公民请愿书，要求撤回对Harmony Biosciences发作性睡眠治疗药物Wakix的批准，Harmony的股价也是当天应声大跌25%。
最骇人听闻的是Scorpion认为WAKIX造成了13例受试者死亡，而在安慰剂对照组中却未有死亡案例，这一信息是Scorpion基于《信息公开法》，向FDA申请得到的。按照Scorpion的说法，这款药临床前研究、临床试验、上市销售都出了问题。但FDA最终得出的结论是，该药物与死亡事件的联系并不明确，有风险，但不一定直接相关。
总结
制药公司在开发治疗罕见和复杂疾病的有效药物方面所面临的挑战重重。尽管 Pitolisant 之前已获得美国食品及药物管理局（FDA）批准用于治疗嗜睡症，但却无法在不同的患者群体中证明其疗效。
pitolisant的Ⅲ期临床结果不达预期凸显了进行严格临床试验和广泛研究以发现成功治疗方案的必要性。尽管人们对pitolisant的失望是不可否认的，但挫折是药物开发领域经常发生的事情。制药行业一直致力于为各种疾病寻找创新的解决方案和治疗方法，承认失败是追求医学进步过程中不可或缺的一部分。
关于Harmony Biosciences
Harmony Biosciences是一家商业阶段的制药公司，成立于2017年10月，致力于为患有罕见的神经系统疾病且未满足医疗需求的患者开发和商业化创新疗法，专注于睡眠障碍。Harmony Biosciences当前正在努力增进对发作性睡病的理解，并向与之共存的人们以及治疗这种慢性衰弱的神经系统疾病的医疗保健专业人员提供信息和资源。
参考资料：
[1]www.harmonybiosciences.com
[2]https://scorpioncapital.com/press
[3]www.chinadrugtrials.org.cn
