速递 | 潜在“first-in-class”抑制剂2期临床结果积极，有效治疗这类皮肤病！

市场资讯 2023.10.16 07:31

日前，MC2 Therapeutics公布了其在研潜在“first-in-class”药物MC2-32（原RGRN-305）的2a期临床数据，该药物是MC2公司最近收购的新型热休克蛋白90（HSP90）抑制剂，用于治疗化脓性汗腺炎（HS）。该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，MC2-32治疗组的缓解率更高。

HS是一种免疫介导的衰弱性、终身性、复发性、炎症性皮肤病，具有高度未竟医疗需求。该疾病的特征是慢性、疼痛性结节、脓肿和化脓性窦道，最严重时会造成严重的瘢痕。常见的患病部位包括腋窝、乳房下方、腹股沟、生殖器、会阴和臀部。

HS的发病机制十分复杂，涉及先天性免疫系统和适应性免疫系统细胞的激活，并且还涉及多种促炎途径。因此，广泛的免疫调节可能是一种潜在的首选治疗策略。

MC2-32（前身为RGRN-305）是一种新型HSP90抑制剂，通过新颖的作用模式，经临床验证可减轻皮肤炎症。MC2-32可调节与HS相关的多种炎症通路，同时MC2-32的药理特性使其具有非常良好的安全性。MC2-32已在一项针对HS和斑块型银屑病的小型双盲、安慰剂对照概念验证试验中获得成功。MC2 Therapeutics于2023年9月从Regranion公司获得了MC2-32在全球（除大中华地区）针对所有人类适应症的独家许可权。

HSP90是一组伴侣分子，参与了多种细胞过程，包括细胞信号传导。最近的证据表明，抑制HSP90具有很强的抗炎效果。MC2-32可选择性地抑制两种HSP90异构体（HSP90α和HSP90β），并可抑制与HS发病机制相关的多种促炎通路。

这项在丹麦奥胡斯大学医院进行的单中心2a期临床试验评估了MC2-32对中度至重度HS患者的疗效和安全性。该研究共招募了15名患者，并以2：1的比例随机分配每天接受一次口服250 mg的MC2-32或安慰剂的16周治疗。该研究是一项2a期概念验证研究，并不旨在获得统计学意义，所有纳入研究的患者均完成了研究。

研究的主要终点是第16周时脓肿和炎性结节减少至少50%（HiSCR50），MC2-32治疗组的10名患者中有6人达到该终点，而安慰剂组的5名患者中只有1人达到。MC2-32治疗组的10名患者中分别有5人和3人达到了较难达到的脓肿和炎性结节减少至少75%（HiSCR75）和脓肿和炎性结节减少至少90%（HiSCR90）等终点，而安慰剂组则没有人达到HiSCR75和HiSCR90。所有其他次要终点（包括IHS4、HS-PGA、DLQI和NRS疼痛评分）都表明，与安慰剂相比，MC2-32治疗组的缓解率更高。

MC2-32的耐受性良好，未出现严重不良反应，MC2-32组和安慰剂组的治疗伴发不良反应发生率相似。在整个研究过程中，血液生化指标未出现明显的临床变化。

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