转自：医药观澜
9月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”）联合申报的siRNA药物VSA001注射液拟纳入突破性治疗品种，该药可用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
截图来源：
CDE官网
公开资料显示，维亚臻（Visirna）由Arrowhead Pharmaceuticals与维梧资本于2022年4月联合成立，是一家小核酸疗法公司。该公司已与小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals建立长期战略合作关系。目前维亚臻产品管线拥有3款处于临床研发阶段的siRNA药物，针对心血管及代谢疾病领域。
VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物，可通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的信使RNA（APOC3 mRNA）来降低APOC3蛋白水平表达。基于脂蛋白脂酶（LPL）依赖途径和非依赖途径，该药可起到显著降低血清甘油三酯（TG）和富含甘油三酯脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平的作用。2023年4月，该药在中国获批临床，针对适应症为：在低脂饮食和其他降脂疗法（例如贝特类药物）的基础上，降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
2023年5月，维亚臻宣布VSA001注射液在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估VSA001在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效动力学特征。2023年7月，维亚臻又宣布VSA001注射液在中南大学湘雅二医院顺利完成3期临床试验首例患者给药。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试，旨在中国家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。
VSA001注射液3期临床试验组长单位的主要研究者李勇教授（复旦大学附属华山医院心血管内科）曾在新闻稿中表示：“FCS是一种危及患者生命的罕见病，主要表现为极重度升高的甘油三酯水平和餐后重度腹痛及皮肤黄色瘤等，并可由此引起包括急性胰腺炎在内的多种严重并发疾病。常规降脂治疗不能满足该疾病患者的治疗需求，全球范围内尚缺少安全有效的药物治疗选择，且中国尚无针对FCS的在研及获批药物。很荣幸作为VSA001的主要研究者牵头该产品在中国的首项3期临床试验。感谢彭道泉教授（中南大学湘雅二医院心血管内科）及团队顺利完成VSA001中国3期临床试验的首例FCS患者给药。同时也非常期待在各位临床研究参与者和维亚臻团队的共同努力下，为中国FCS患者带来首款针对该疾病的小核酸药物。”
参
考资料：
[1]
中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Sep 09，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2]维亚臻宣布siRNA创新药VSA001完成中国家族性乳糜微粒血症综合征 III 期临床试验首例患者给药.Retrieved July 25，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/-RBIPyT4Vtdg2UaIoWK0JQ
