转自：医药观澜
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9月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，曙方医药联合申报的vamorolone口服混悬液拟纳入突破性治疗品种，针对的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）患者。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，已在美国递交用于治疗DMD的新药上市申请。
截图来源：CDE官网
DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而导致，几乎只影响男性。该病的特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸或心脏衰竭的原因，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却存在一些副作用。
Vamorolone是一种创新类固醇药物，虽然可与之结合的受体与皮质类固醇相同，但它能够选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此被认为属于解离型抗炎药。该产品在引发抗炎症效果的同时，具有一定潜力避免传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用。此前，vamorolone已获得FDA授予治疗DMD的孤儿药资格、快速通道资格与罕见儿科疾病认定（PRDD）。
Vamorolone最初由ReveraGen BioPharma开发。2018年，Santhera公司获得了该药的全球研发许可（除日本和韩国以外）。2022年1月，曙方医药与Santhera公司宣布就vamorolone达成独家授权协议，从而获得该产品在大中华区用于DMD及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。这项协议总金额达1.24亿美元。
2023年1月，FDA正式接受vamorolone用于治疗DMD的上市申请资料提交。该申请是基于一项关键2b期临床试验VISION-DMD的积极临床数据。试验评估了vamorolone治疗DMD患者的疗效和安全性。试验数据显示，研究结果达到了主要终点，试验组在治疗24周后由卧位至站立所需时间（TTSTAND，DMD儿童患者疾病恶化的第一项功能性指标）优于安慰剂组，且差异有统计学意义。同时，该研究许多次要终点的结果也与主要终点结果一致。
此外，Vamorolone在试验中表现出良好的安全性和耐受性，最常见的不良事件是头疼、呕吐和维生素D缺乏，但不良事件的严重程度一般为轻至中度。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Sep 09，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2]April 25, 2023: Vamorolone NDA mid-cycle review meeting by FDA completed.Retrieved Apr 25，2023, From https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2023-04-25_FDA-mid-cycle_e_final.pdf
[3]曙方医药获得罕见病新药Vamorolone大中华区独家权益.Retrieved Jan 10，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/2bGxxfGK3UdIyeFns7-Vcw
[4]杜氏肌营养不良新药Vamorolone有望2023年10月在美获批.Retrieved Jan 4，2022, From https://mp.weixin.qq.com/s/DvwAldX2v7QofFq6StDkNQ
