转自：药明康德
近日，X4 Pharmaceuticals宣布向美国FDA提交了一份新药申请（NDA），申请批准其每天口服一次的在研CXCR4拮抗剂mavorixafor用于治疗一种罕见的原发性免疫缺陷病——WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓炎）综合征的患者，这些患者需要≥12岁。若获批，mavorixafor将有可能成为WHIM综合征患者的首个疗法。
WHIM综合征是一种罕见的遗传性联合免疫缺陷病，由于CXCR4/CXCL12通路信号过度传递，导致骨髓中白细胞的动员和运输能力下降。WHIM综合征患者的中性粒细胞与淋巴细胞数量极低，因此经常出现反复性的感染，并具高风险罹患肺病与部分种类癌症、抗体生产量降低，以及出现因潜伏人乳头状瘤病毒（HPV）感染而造成的难治性疣粒的情形。
Mavorixafor是一款在研CXCR4小分子拮抗剂，针对WHIM综合征患者的失能情形所开发。Mavorixafor曾获得美国FDA授予突破性疗法认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格，用于治疗WHIM综合征。
Mavorixafor的全球关键性3期临床试验4WHIM的积极结果为此次NDA申请提供了支持。4WHIM试验是一项双盲的全球多中心关键3期试验，共有31位经遗传检测确认的12岁以上WHIM综合征患者入组，随机分配接受每天一次口服400 mg的mavorixafor（n=14）或安慰剂（n=17）治疗，疗程共52周。
该试验达到了主要终点和关键次要终点。试验中，mavorixafor的耐受性总体良好，没有出现与治疗相关的严重不良事件，也没有因安全事件而停药。此外，与安慰剂相比，mavorixafor治疗降低了受试者的感染率、感染严重程度和感染持续时间。
FDA表示，需要60天的时间来确定NDA是否足够完整，然后才会接受申请。X4 Pharmaceuticals已对该NDA提出优先审评资格的申请，如果获得批准，FDA的目标审查期为自接受申请之日起后的6个月内。
参考资料：
[1] X4 Pharmaceuticals Announces Submission of NewDrug Application (NDA) to U.S. FDA for Mavorixafor in WHIM Syndrome. RetrievedSeptember 5, 2023 from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/05/2737277/0/en/X4-Pharmaceuticals-Announces-Submission-of-New-Drug-Application-NDA-to-U-S-FDA-for-Mavorixafor-in-WHIM-Syndrome.htm
[2] Current Corporate Presentation. Retrieved September 5, 2023 from https://investors.x4pharma.com/static-files/eae36b57-f69f-4fba-ad24-eb1012be88b2
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