转自：药事纵横
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8月30日，BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）宣布，德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®（valoctocogene roxaparvovec-rvox）的治疗，这是该基因疗法首次在欧洲商业化。
德国的血友病治疗中心（HTC）正在测试血友病患者，以确定一次性基因治疗的治疗资格。在开始治疗之前，对个人进行临床评估并接受测试。目前，数十人正在接受筛查，以确定使用ROCTAVIAN治疗的资格。在德国的最终价格也正在进行谈判中。
Jeff Ajer
BioMarin执行副总裁兼首席商业官Jeff Ajer说，ROCTAVIAN在欧洲的首次商业化对血友病患者和医生来说是一个重要的里程碑。我们期待有更多的人获得ROCTAVIAN。
在法国和意大利，该公司寻求价格和报销批准的申请以及其他发布准备活动继续推进。在意大利，ROCTAVIAN获得了有条件的创新指定，这有望促进定价和报销。
Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，价格为290万美元。今年6月，FDA批准ROCTAVIAN上市，2022年8月，欧盟委员会（EC）批准ROCTAVIAN上市。
关于ROCTAVIAN
ROCTAVIAN是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗没有凝血因子Ⅷ抑制剂史且没有可检测到的 AAV5 型抗体的严重血友病 A 型患者。
公司管线
该疗法的优势在于可能只需要一次治疗即可获得表达FVIII的基因，因此患者不再需要长期接受预防性凝血因子注射。一项为期3年的研究结果表明，一次性输注通过传递一种功能基因来发挥作用，该基因旨在使身体能够自行产生FVIII，从而减少对持续预防的需求。
参考资料：
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