转自：药融圈
儿童刚需新药
2023年4月28， 药融云数据www.pharnexcloud.com显示：中国国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序批准阿斯利康投资（中国）有限公司/ AstraZeneca 申报的化学药品硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优®/ KOSELUGO®）（Selumetinib）上市，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。（相关批准文号国药准字 HJ20230044、 国药准字 HJ20230045）
此次司美替尼获得NMPA的批准是基于由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP） 赞助的SPRINT研究中 Stratum 1人群的积极结果。并在中国开展了1期临床，一项为在中国 1 型神经纤维瘤病（ NF1）且不能手术的丛状神经纤维瘤（ PN）儿科和成年受试者中评估司美替尼的安全性、耐受性、药6代动力学和临床有效性的开放性 I 期研究（ D1346C00011 研究）。
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见常染色体显性遗传病，多在儿童期发病，出现进行性皮肤、神经、骨骼和肿瘤的表现。该疾病往往在儿童期发病。患者皮肤会有牛奶咖色斑，身上和面部长出泡泡状肿瘤。患儿被称为“泡泡宝贝”。发生中枢和周围神经系统肿瘤的风险更高，其中丛状神经纤维瘤（PN）最为常见，在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。本品是全球首个获批用于该适应症的靶向药物，将为我国患者提供新的治疗选择。
司美替尼/Selumetinib最早由Array BioPharma 发现，是一款丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。
2003年阿斯利康引进本品进行后续开发；2017年7月，阿斯利康和默沙东宣布开展全球战略合作，共同推动奥拉帕利和司美替尼的开发和商业化。双方将联合开发奥拉帕利和司美替尼与其他潜在的新药联合使用以及作为单一疗法使用。此外，两家公司还将独立进行奥拉帕利和司美替尼与其各自的PD-L1和PD-1药物联合使用的开发。截止目前，司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获得批准，并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。本品相关专利WO-03077914。
MEK靶点新药，中国在研企业
药融云数据www.pharnexcloud.com显示，本靶点在研新药，国内开发的公司有：科州药物、正大天晴药业集团/北京赛林泰、恒瑞医药、基石药业、复星医药/复创医药、璧辰医药等。
此前在2023年2月28日，国产MEK抑制剂妥拉美替尼（HL-085）正式纳入CDE优先审评。该产品拟适应症为治疗既往接受过免疫治疗的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。
附，分享：
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场
参考：
NMPA/CDE；
FDA/EMA/PMDA；
https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-for-children-with-debilitating-and-disfiguring-rare-disease-301038879.html；
https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=8c99dcab77084c2f28007fd2f4aa5d57；
National Human Genome Research Institute. About Neurofibromatosis. Available at: https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Neurofibromatosis. Accessed July 2022；
中华人民共和国国家卫生健康委员会. 儿童及青少年神经纤维瘤病诊疗规范（2021版）；
中国I型神经纤维瘤病多中心治疗协作组,等.中国修复重建外科杂志. 2021;35(11):1384-95；等等。
