转自：医药观澜
本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：安斯泰来5000万美元投资细胞疗法新锐，再生元拟超1亿美元收购基因疗法新锐；锦篮基因、纽福斯、亘喜生物等多家新锐宣布获融资；辉大基因、原启生物、邦耀生物等公司创新产品迎进展等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。
图片来源：123RF
———✦合作 & 融资✦———
安斯泰来（Astellas Pharma）和Poseida Therapeutics宣布达成一项战略投资合作。Poseida是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用基因工程技术开发新型细胞和基因治疗产品。根据协议，安斯泰来将投资5000万美元收购Poseida公司约8.8%的股份，并获得P-MUC1C-ALLO1（一种处于1期开发阶段用于实体瘤治疗的同种异体CAR-T细胞治疗候选产品）的独家谈判权和优先许可权。
再生元（Regeneron）宣布将收购Decibel Therapeutics，以强化其基因治疗和听力损失管线。Decibel公司致力于发现和开发变革性疗法，以恢复和改善听力和平衡。该公司主要候选药物DB-OTO是一种研究性细胞选择性、腺相关病毒（AAV）基因疗法，目前正处于全球1/2期CHORDTM临床试验阶段。
锦篮基因宣布获得由国科嘉和独家投资的数千万元加轮融资。锦篮基因成立于2018年，以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务，专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域。目前，该公司已开发了多种针对罕见病、慢性病及退行性疾病的基因治疗药物，其中用于1、2、3型脊髓性肌萎缩症、早发型及晚发型庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎的基因药物均已在中国获批临床。
纽福斯生物宣布已完成近7亿元人民币C+轮融资，由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投携手广州金控共同领投。纽福斯成立于2016年，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。目前，该公司产品管线中新型眼内注射基因治疗产品NR082和NFS-02针对Leber遗传性视神经病变适应症均已进入临床。其中：NR082是纽福斯核心产品，已完成中国3期临床试验所有患者入组给药；NFS-02正在开展全球多中心临床试验。
亘喜生物宣布，与多家知名投资机构达成至多1.5亿美元私募配售融资。本次超额认购的融资交易由Vivo Capital领投，募集资金将进一步推动该公司核心产品针对多发性骨髓瘤以及系统性红斑狼疮的开发进程。亘喜生物创立于2017年，致力于开发创新、高效的细胞疗法以治疗癌症及自身免疫性疾病。其中，该公司核心产品B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体FasTCAR-T疗法GC012F正在开展一系列临床试验。
图片来源：123RF
———✦新药进展✦———
辉大基因宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定（RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004注射液是一种新型眼科基因治疗药物，曾获得FDA孤儿药资格，并已在美国和中国获批临床，将开展中国国际多区域、多中心同一主方案的基因治疗药物临床试验。
Aspen Neuroscience宣布，美FDA已经批准了其自体细胞疗法ANPD001的新药临床试验（IND）申请。下一步，该公司计划启动针对中重度帕金森病（PD）患者的首例1/2a期临床试验。ANPD001是一种在研细胞疗法，可作为帕金森病的自体神经元替代物，通过替代因病损失的多巴胺神经元来治疗帕金森病。
中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，多款CGT产品获得临床试验默示许可，包括：原启生物靶向GPRC5D的CAR-T产品OriCAR-017注射液，拟用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）；先博生物靶向CD19的嵌合抗原受体基因修饰的NK细胞注射液，拟用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者；华道生物CD19靶向CAR-T细胞，拟用于治疗难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者等。
邦耀生物宣布，其治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的CAR-T细胞产品BRL-201的最新临床进展数据，将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）组织的免疫肿瘤学会议上以口头报告的形式。BRL-201的研究成果还将以口头报告和海报展示的形式在2023年第38届癌症免疫治疗协会年会（SITC）公布。BRL-201是一款靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品，已在中国正式进入注册临床阶段。
除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。
