转自：药融圈
2018~2020年可以说是Axsome成立至今最辉煌的一段时期，因为在此期间Axsome的股价达到了疯涨的地步，2019年更是他们的爆发之年，股价从年初的2块多，一路攀升，年底达到109.94的高点，一年涨幅超过40倍，Axsome也成为当年涨幅最凶猛的生物科技股，没有之一。 截止2023年8月9日，收盘市值约33.07亿美元，每股70.07美元。
据悉，AxsomeTherapeutics成立于2012年1月，重点开发针对阿尔兹海默症、抑郁症等神经领域疾病药物。通过专注于这一治疗领域，他们正在解决显著和不断增长的市场，其中目前的治疗选择是有限或不充分的，AxsomeTherapeutics的目标是成为一个完全集成的生物制药公司，通过开发和商业化的拓展提供给医护人员治疗方案，提高生活疼痛和其他中枢神经系统（CNS）疾病患者的生命分化疗法。
Axsome Therapeutics由HerriotTabuteau博士和MarkJacobson博士创立。HerriotTabuteau博士拥有医学和商业背景，在创立AxsomeTherapeutics之前，曾在制药行业担任过各种领导职务。MarkJacobson博士是一位神经学家，在CNS疾病方面拥有专业知识，并为AxsomeTherapeutics产品线的科学和临床开发做出了贡献。
01
获批产品
AxsomeTherapeutics目前有两款上市的药物，分别是Auvelity（右美沙芬-安非他酮）和Sunosi（索安非托[solriamfetol]）。
药融云数据www.pharnexcloud.com显示：美国FDA于2022年8月19日批准Auvelity（右美沙芬HBr-安非他酮盐酸盐）缓释片用于治疗成人重度抑郁症（MDD），2022年10月在美国上市。Auvelity是第一种也是唯一一种批准治疗重度抑郁症的速效口服药物。
2022年3月AxsomeTherapeutics宣布从JazzPharmaceuticals（NASDAQ:JAZZ）收购Sunosi（solriamfetol），5月完成该收购。Sunosi是一种双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI），用于治疗与发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS）。Sunosi于2019年获得FDA的批准，并于2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。其依据是针对发作性睡病或OSA相关EDS 患者的随机安慰剂对照研究的数据，这些研究证明了Sunosi相对于安慰剂的优越性。
02
在研管线
Axsome Therapeutics目前拥有五款在研药物，管线具体研发情况如下：
研发管线具体情况
AXS-05
AXS-05是一种新型口服研究性NMDA受体拮抗剂，具有多模式活性，正在开发用于阿尔茨海默病（AD）激动和戒烟。已被FDA授予AD激动突破性疗法称号。
AXS-05由右美沙芬（DM）和安非他酮的专有配方和剂量组成。右美沙芬是NMDA受体的拮抗剂，NMDA受体是一种离子型谷氨酸受体和Sigma-1受体激动剂，被认为可以调节谷氨酸能神经传递；安非他酮是一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，用于提高右美沙芬的生物利用度。
针对阿尔茨海默病躁动的研究：目前正在进行ADVANCE-2研究，这是一项3期安慰剂对照平行组试验，以评估AXS-05治疗阿尔兹海默症躁动的有效性和安全性。完成ADVANCE-2的患者可以进入长期开放标签安全扩展试验。根据目前的趋势，预计ADVANCE-2将在2024年上半年完成。
针对戒烟的研究：AxsomeTherapeutics计划在该适应症中进行关键的2/3期试验。预计将于2023年第四季度启动这项研究。
AXS-07
AXS-07是用于偏头痛急性治疗的新型口服、快速吸收、多机制研究药物。由MOSEIC™（分子溶解度增强包合物）美洛昔康和利扎曲普坦组成。（美洛昔康是一种由MOSEIC™技术支持的治疗偏头痛的新型分子实体，可快速吸收美洛昔康，同时保持较长的血浆半衰期）
AXS-07被认为通过抑制降钙素基因相关肽（CGRP）释放，逆转CGRP介导的血管舒张以及抑制神经炎症、疼痛信号传递和中枢致敏而起作用。
针对偏头痛的研究：目前处于新药申请（NDA）阶段，预计在2023年下半年重新提交NDA。FDA没有要求额外的临床疗效或安全性试验来重新提交NDA，预计NDA重新提交将被指定为第2类，将接受为期六个月的审查。
AXS-12
AXS-12（reboxetine）是一种高度选择性和强效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，正在开发用于治疗发作性睡病。它被认为可以调节去甲肾上腺素能活动以促进觉醒、维持肌肉张力和增强认知。已被FDA授予孤儿药称号，在欧洲和40多个国家/地区拥有广泛的安全记录，并被批准用于治疗抑郁症。
针对发作性睡病的研究：正在进行SYMPHONY研究，这是一项AXS-12治疗发作性睡病的3期随机，多中心，双盲，安慰剂对照，平行组试验。该试验的入组工作正在进行中，最初预计2023年第二季度获得顶线结果，截止2023年7月中旬尚未公布。
注：发作性睡病是一种原因不明的慢性睡眠障碍，临床上以不可抗拒的短期睡眠发作为特点，多于儿童或青年期起病。往往伴有猝倒发作、睡眠瘫痪症、睡眠幻觉等其他症状，合称为发作性睡病四联症。
AXS-14
AXS-14（esreboxetine）是用于治疗纤维肌痛的新型口服强效研究性高选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂。esreboxetine是reboxetine的SS-对映异构体，比外消旋reboxetine更有效和选择性更强。
针对纤维肌痛的研究：预计2023年提交NDA。AXS-14先前已达到主要终点，并在治疗纤维肌痛的3期和2期试验中显示出阳性和统计学上显著的结果。
注：纤维肌痛被认为主要介导于中枢神经系统，是一种慢性疾病，通常以广泛的疼痛、疲劳、睡眠不安、抑郁和认知障碍为特征，其他症状可能包括手脚刺痛和头痛。目前只有三种FDA批准的治疗纤维肌痛的药物，分别是度洛西汀（Cymbalta）、普瑞巴林（Lyrica）和米那普仑（Savella）。
Solriamfetol
Solriamfetol是双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂，正在开发用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）。
针对ADHD的研究：Axsome计划在2023年第二季度启动一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，以评估Solriamfetol在成人ADHD患者中的有效性和安全性。
Solriamfetol相关报道
2023年7月7日，AxsomeTherapeutics宣布已在FOCUS的3期试验中为第一位患者给药Solriamfetol。FOCUS是一项3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估索利苯酚治疗成人ADHD的有效性和安全性。大约450名患者将以1：1：1的比例随机接受Solriamfetol（150mg或300mg）或安慰剂6周。主要终点将是成人ADHD研究者症状报告量表（AISRS）的变化。
注：注意力缺陷多动障碍是一种慢性神经生物学和发育障碍，其特征是持续的注意力不集中，多动或冲动模式，干扰功能或发育。
03
财政营收
自Sunosi与Auvelity推出之后，AxsomeTherapeutics的营业收入统计上才开始出现数字，2022年可以说是AxsomeTherapeutics的“新年”。Auvelity在2022年10月19日推出。Sunosi于2022年5月开始在美国销售，并于2022年11月在某些国际市场销售，Sunosi在2022年全年的净销售额4480万美元。
2022年AxsomeTherapeutics的年度收入为5003.71万美元；产品销售总成本为520万美元；研发费用5790万美元；销售、一般和行政费用为1.593亿美元，2021年同期只有6660万美元，销售、一般和行政费用的增长主要与Sunosi和Auvelity的商业活动有关，包括销售人员入职、营销支出以及更高的非现金股票薪酬费用。2022年全年净亏损为1.871亿美元，或每股4.60美元，全年的净亏损包括3770万美元的非现金股票薪酬费用。
2023年第一季度的总收入为9460万美元，其中产品净销售额为2860万美元，许可收入为6570万美元，特许权使用费收入为30万美元。许可收入是Pharmanovia为Sunosi在欧洲以及中东和北非地区某些国家/地区的商业化权利支付的预付款，以及Sunosi在未授权地区的销售相关的特许权使用费收入。
2023年第一季度是Auvelity推出的第一个完整季度，该季度Auvelity的净产品销售额为1570万美元。Sunosi的净产品销售额为1290万美元，其中包括Axsome预订的170万美元的国际净销售额。在未经许可的领土上，与Sunosi销售相关的额外30万美元的特许权使用费收入得到了承认。据报道，Sunosi第一季度的净销售额受到了一次估计为330万美元的库存减少的负面影响，这是由于美国的分销模式从传统的第三方物流模式发生了变化。
2023年第一季度的总收入成本为760万美元，其中包括260万美元的销售商品成本和与Pharmanovia协议相关的一次性500万美元许可收入分享费用。研发费用为1780万美元，2022年同期为1260万美元。这一增长主要与正在进行的临床试验相关的人员成本增加、Auvelity和Sunosi的上市后承诺以及非现金股票薪酬费用有关。销售、一般和管理费用为7420万美元，而2022年同期为2570万美元。这一增长主要与Auvelity和Sunosi的商业活动以及更高的非现金股票薪酬费用有关。2023年第一季度的净亏损为1120万美元或每股0.26美元，而2022年同期的净亏损为3960万美元或每股1.03美元。2023年第一季度的净亏损反映了从Pharmanovia获得的前期许可收入，包括1290万美元的非现金股权奖励支出。2022年同期为760万美元。截至2023年3月31日，现金及现金等价物总额为2.465亿美元。
2023年1月，AxsomeTherapeutics修订了其与HerculesCapital签订的定期贷款融资协议，将融资规模增加至3.5亿美元，降低了利率，并延长了到期日和利息期，同时获得了5500万美元的新贷款。目前有2亿美元可用于定期贷款融资。
作为产品推出的第一个完整年，2023年AxsomeTherapeutics能否实现收支平衡呢？今年的NDA又能否得到期望的回复呢？让我们静待消息......
此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场
参考：
NMPA/CDE
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