转自：药融圈
（中国上海，2023 年 7 月 25 日）维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1类新药 VSA001注射液（以下简称 VSA001）在中南大学湘雅二医院顺利完成 III 期临床试验首例患者给药。
本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床试（CTR20231418），旨在中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome,FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。
VSA001 是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰 RNA（siRNA）药物，通过显著且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 来降低 APOC3 蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（triglyceride, TG）和富含 TG 的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL），以及其脂解后残粒脂蛋白水平的作用。
该临床试验组长单位的主要研究者李勇教授（复旦大学附属华山医院心血管内科）表示：“FCS是一种危及患者生命的罕见病，主要表现为极重度升高的甘油三酯水平和餐后重度腹痛及皮肤黄色瘤等，并可由此引起包括急性胰腺炎在内的多种严重并发疾病。常规降脂治疗不能满足该疾病患者的治疗需求，全球范围内尚缺少安全有效的药物治疗选择，且中国尚无针对FCS的在研及获批药物。很荣幸作为VSA001的主要研究者牵头该产品在中国的首项III期临床试验。感谢彭道泉教授（中南大学湘雅二医院心血管内科）及团队顺利完成VSA001中国 III 期临床试验的首例FCS患者给药。同时也非常期待在各位临床研究参与者和维亚臻团队的共同努力下，为中国FCS患者带来首款针对该疾病的小核酸药物。”
“顺利启动VSA001中国 III 期临床试验并完成首例FCS患者给药，是维亚臻临床研发工作的重要里程碑，体现了维亚臻团队高效的执行力和致力于推动中国小核酸药物领域发展的决心。”维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“该产品是APOC3同类靶点下首个进入国内 III 期临床试验阶段的小核酸药物，维亚臻将继续与国内研究机构及临床专家合作，快速推进VSA001在中国的 III 期临床试验。我们也期待未来通过其他国际多中心临床试验，不断拓展VSA001的治疗潜力，使更多中国血脂异常患者从小核酸药物的独特治疗优势中获益。”
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国，放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。成立于2022年，维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小干扰核酸（siRNA）药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的高效化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的多方位整合，形成从早期研发、临床研发、到本地化生产及商业化的全产业链布局。
关于家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起.FCS 通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪变性等。目前尚没有安全性和有效性均可靠的有效治疗药物。
