转自：医药观澜
6月30日晚间，再鼎医药发布公告称，中国国家药监局（NMPA）已经批准其引进的FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液（efgartigimod）的新药上市申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。此前，该药已成功落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。
新生儿Fc受体（FcRn）在全身中都有广泛表达，在阻止免疫球蛋白G（IgG）抗体的降解过程中起着核心作用。已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病有很多，包括重症肌无力、寻常型天疱疮、原发免疫性血小板减少症、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病等。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。
艾加莫德α注射液是argenx公司开发的一款靶向FcRn的抗体片段，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。作为一款FcRn拮抗剂，艾加莫德α注射液旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。该药已在美国、欧洲和日本等国家和地区获批用于成人全身型重症肌无力治疗。
此前，艾加莫德α注射液已在关键性全球多中心3期ADAPT研究中获得积极结果，该试验旨在评估该产品在全身型重症肌无力患者中的安全性和疗效。研究主要终点是重症肌无力日常活动评分实现应答的乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）患者数量。发表在《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology上的试验结果显示，该研究达到了主要终点，68%接受艾加莫德α注射液治疗的患者获得缓解，安慰剂组这一数值为30%。
在中国，argenx公司和再鼎医药已完成一项随机、双盲、安慰剂对照1期研究，以评价艾加莫德α注射液静脉输注给药在健康成人受试者中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性。2022年7月，再鼎医药宣布NMPA已经正式受理艾加莫德α注射液的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力患者。本次获得NMPA批准的正是这项上市申请。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。
除了重症肌无力，艾加莫德α注射液还被开发用于其它适应症。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前该产品还在开展两项2期概念验证研究，分别针对中国原发性膜性肾病患者和中国狼疮肾炎患者。
值得一提的是，除了静脉注射剂型，argenx公司还开发了艾加莫德α的皮下注射剂型。2023年6月，该皮下注射剂型治疗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者的生物制品许可申请（BLA）已经获得美国FDA批准。
参考资料：
[1]内幕消息 - 国家药品监督管理局批准卫伟迦用於全身型重症肌无力治疗的生物制品上市许可申请. Retrieved June 30 , 2023. From http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?plate=hke&orgId=9900046697&stockCode=09688&announcementId=1217185479&announcementTime=2023-06-30%2021:14
[2]Efgartigimod新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理，用于治疗全身型重症肌无力. Retrieved July 14 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/LoRBPidnkxZkD005tezXHQ
[3] Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalized myasthenia gravis (ADAPT): a multicenter, randomized, placebo-controlled, phase 3 trial, The Lancet Neurology, 2021.
[4]美国FDA批准VYVGART® Hytrulo（艾加莫德皮下注射）治疗全身型重症肌无力的上市申请. Retrieved June 21 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/LWp1YxNqw_AZoEpjHyvtaQ
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