转自：医药观澜
6月28日，浩博医药（AusperBio）宣布其研发的创新药物AHB-137已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验批准。AHB-137是一款具有潜力成为慢性乙型肝炎“功能性治愈”基石的裸露反义寡核苷酸（ASO）疗法。
图片来源：CDE官网截图
慢性乙型肝炎是一种肝脏疾病，可导致肝硬化及肝癌等其他慢性并发症。目前的治疗通常只能抑制乙型肝炎病毒的复制，实现乙肝的功能性治愈成为迫切需要。
公开资料显示，反义寡核苷酸是一种单链寡核苷酸分子，进入细胞后在核糖核酸酶H1（RNase H1）的作用下通过序列互补与靶标mRNA结合，引起mRNA的降解，从而抑制蛋白的表达；或通过空间位阻效应调控基因的转录，实现RNA前体的选择性剪接、调控蛋白的表达和功能，起到治疗疾病的作用。
AHB-137正是一款抗乙肝反义寡核苷酸。该药的临床前研究数据已在2023年欧洲肝病协会年会（EASL 2023）上公布。本次该药获批临床试验方案为：评价AHB-137在健康受试者、慢性乙型肝炎患者中随机、双盲、安慰剂对照的多剂量、单次给药、多次给药的耐受性、药代动力学及药效学1期临床试验。据悉，浩博医药将结合正在新西兰进行的1期临床试验，推动AHB-137在中国的临床试验，加速实现“功能性治愈”乙肝的目标。
浩博医药首席执行官（CEO）兼联合创始人程国锋博士表示，非常高兴AHB-137获得临床试验许可，这是对他们团队科研创新实力和努力的认可。此次IND批准将大大推动AHB-137的临床研发，有望吸引与行业相关方合作，促进乙型肝炎功能性治愈创新药物的整体开发，尽早让患者受益。
浩博医药首席科学官（CSO）兼联合创始人杨成勇博士表示，IND批准是药物开发中的重要里程碑，它表明该研究药物通过了严格的临床前测试和评估。在刚刚闭幕的EASL会议上，AHB-137临床前的高效抗病毒活性，以及良好的药代动力学和安全性受到了大会的高度关注和认可。他们目前正积极申请多个国家和地区的临床试验批件，快速推进国际多中心的临床试验。
公开资料显示，浩博医药是一家在中国和美国同步运作的临床阶段的创新药研发公司，致力于研发“first-in-class”和“best-in-class”自主创新的慢性乙型肝炎病毒（HBV）“治愈”药物。该公司拥有的Med-Oligo ASO技术平台可实现针对肝脏疾病高效靶向治疗，并正在扩展对肝脏以外新靶点的潜力。浩博医药的战略是将其寡核苷酸临床疗法与其他药物（包括治疗性抗体和治疗性疫苗）相结合，从而解决目前未被满足的广泛医疗需求。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. Retrieved Jun 27，2023, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
[2]浩博医药AHB-137中国临床试验申请（IND）获批. Retrieved June 28 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/KvAnHDJ_3cd1v1I5e4q2YA
