转自：药明康德
日前，argenx公司宣布，美国FDA已经批准Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗这一患者群体的首款皮下注射疗法。这一注射剂型可将患者原本需要1个小时的静脉输注缩短为用时30-90秒的皮下注射，为患者用药提供极大便利。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。患者体内的IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。
Vyvgart Hytrulo是efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。Efgartigimod是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。Efgartigimod可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。再鼎医药在2021年获得efgartigimod在大中华区的开发权利。该公司在Q1财报中预计在今年年中向中国药监局提交efgartigimod皮下注射剂型治疗gMG成人患者的新药上市申请。
▲Vyvgart Hytrulo与静脉输注Vyvgart相比达到3期临床试验主要终点（图片来源：argenx官网）
此次美国FDA的批准是基于3期临床试验ADAPT-SC的积极结果，该研究结果显示，在成人gMG患者中，皮下注射Vyvgart Hytrulo与静脉输注Vyvgart相比，达到非劣效性的主要终点。Vyvgart Hytrulo组患者接受治疗第29天的平均总IgG水平相对基线降低66.4%，而Vyvgart这一数值为62.2%。
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参考资料：
[1] argenx Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc) Injection for Subcutaneous Use in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved June 21, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/6/20/2691658/0/en/argenx-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-VYVGART-Hytrulo-efgartigimod-alfa-and-hyaluronidase-qvfc-Injection-for-Subcutaneous-Use-in-Generalized-Myasthenia-Grav.html
[2] 'On track to become a blockbuster': FDA approves injectable form of argenx's autoimmune drug. Retrieved June 21, 2023, from https://endpts.com/fda-approves-injectable-form-of-argenxs-myasthenia-gravis-drug-vyvgart/
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