转自：医药观澜
本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：礼来达成超5亿美元合作，安斯泰来引进新一代基因疗法；锦篮基因等基因治疗新锐获新一轮融资；瑷格干细胞公司、赛德特生物、拓弘康恒医药、兴瑞生物等公司的创新细胞疗法在中国获批临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。
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———✦授权合作 & 新锐融资✦———
Verve Therapeutics宣布与礼来（Eli Lilly and Company）建立全球合作，推进Verve公司针对脂蛋白（a）（Lp[a]）的体内基因编辑项目，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。根据协议，Verve公司将获得6000万美元预付款和股权投资，并有资格获得高达4.65亿美元的研究、开发和商业里程碑，以及全球净销售额的分级特许权使用费。该项目1期临床试验的研究费用将由礼来资助；在完成1期临床试验后，Verve公司有权选择就Lp（a）项目在全球范围内共同资助和分享利润。
安斯泰来（Astellas）与KateTx公司宣布就开发和商业化KT430达成独家许可协议。KT430是一种临床前新一代研究性基因治疗产品，通过一种新型MyoAAV衣壳递送MTM1基因的功能性拷贝，治疗罕见神经肌肉疾病X连锁肌管性肌病（XLMTM）。根据协议条款，安斯泰来将向KateTx公司支付一笔未公开的预付款，后者还有资格获得开发、监管和商业里程碑付款，外加全球销售的特许权使用费；安斯泰来将获得KT430开发、生产和商业化的全球独家许可。
锦篮基因宣布实现对五加和基因的战略重组合并，并完成近亿元Pre-B轮融资用于提升AAV制品生产规模和商业化能力，支持该公司新药产品注册上市。本轮融资由乾道基金领投，原有股东东方富海持续加持。锦篮基因核心业务是开发以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物，目前在研管线中针对脊髓性肌萎缩症、庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎等适应症的基因治疗产品已进入临床阶段。
Beacon Therapeutics宣布正式成立，同时获得Syncona Limited、Oxford Science Enterprises等投资方9600万英镑（约合1.2亿美元）的资金支持，从而为Beacon Therapeutics的各项候选研发项目提供资金。Beacon Therapeutics主要目标是研发新型基因疗法，用以治疗一系列罕见并常常导致失明的视网膜疾病，其主要临床资产是一个正在进行2期临床试验的基因治疗项目AGTC-501。
下一代基因治疗新锐Kate Therapeutics（下称KateTx）宣布以5100万美元的A轮融资走出隐匿模式，由创始投资者Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同领投。KateTx公司专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，以治疗遗传性肌肉和心脏病。该公司正在应用新的技术平台直接解决当前基因疗法的关键局限性，包括组织特异性递送和基因调控。
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———✦新药进展✦———
Intellia Therapeutics公布体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期临床试验最新结果。试验结果显示，在所有患者中，经过单剂NTLA-2002治疗后，每月HAE疾病发作率平均降低95%，中位随访持续时间为9.0个月。NTLA-2002旨在对激肽释放酶B1基因（KLKB1）进行基因组编辑，该基因负责编码激肽释放酶前体蛋白。通过让KLKB1失活，NTLA-2002有望永久性降低激肽释放酶活性，以期达到治疗疾病的目的。
恩凯赛药宣布，其研发的非基因修饰外周血来源NK细胞NK010注射液在铂不耐受或铂耐药的晚期难治性卵巢癌和难治/复发性急性髓系白血病（AML）的临床试验中取得重要成果。最新数据显示，该产品在AML的治疗中安全性良好，经输注NK010治疗后获益患者多伴有自体NK细胞活化型受体及功能的恢复，且NK细胞可进入中枢神经系统，无明显不良反应。
中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，多款CGT产品获得临床试验默示许可，例如：瑷格干细胞公司的人脂肪间充质干细胞注射液，拟用于治疗系统性硬化症手部皮肤纤维化导致的手功能障碍；赛德特生物的SDT-T002细胞注射液，拟用于治疗经标准治疗失败的晚期肝细胞癌；拓弘康恒医药的人源TH-SC01细胞注射液，拟用于治疗慢性放射性直肠炎；兴瑞生物的新邦干细胞注射液，拟用于治疗膝骨关节炎；九芝堂美科的人骨髓间充质干细胞注射液，拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症等。
除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。
