转自：药时空
在美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝其慢性肾脏疾病（CKD）适应症上市申请后，珐博进为罗沙司他在美国上市制定了一项新计划。现在，这个梦想也在破碎。
5月5日，珐博进宣布，一项关于罗沙司他治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血的3期阶段临床研究MATTERHORN中，未达到其主要疗效终点。
从数字上看，罗沙司他的表现优于安慰剂。在服用珐博进药物的患者中，47.5%的患者在28周的试验期间至少连续56天不需要输血。相比之下，对照组33.3%的患者实现了输血独立性。
珐博进在试验失败后没有透露任何监管计划。即使考虑申请，FDA也可能不会批准一种基于失败试验的药物。
试验失败使珐博进与阿斯利康在美国的合作关系面临严重危险。在FDA于2021年拒绝了该药物治疗CKD相关贫血后，MDS一直是珐博进在美国的罗沙司他抢救计划。之后，两家公司无法就资助一项新的试验以支持在美国的另一项CKD申请达成一致。
珐博进和阿斯利康早在2013年就在罗沙司他上喜结连理。根据珐博进的安全文件，该协议规定阿斯利康有权在出现负面临床结果和其他开发、监管或商业化挫折时终止交易。
罗沙司他属于新型口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），曾经带来了巨大的市场预期，一些专家认为它可以取代红细胞生成刺激剂（ESA），后者需要输液或注射。但美FDA指出的一系列安全问题，包括血栓和严重感染，最终导致了监管部门的严厉打击。
与此同时，竞争对手葛兰素史克的药物Jesduvroq（daprodustat）于今年2月率先获得了FDA对CKD透析依赖患者的批准。
而Akebia Therapeutics正在就2022年FDA对vadadustat的拒绝提出上诉。
与此同时，罗沙司他在美国以外的地区并没有取得太大成功。随着中国对该药在透析和非透析患者的批准，该药物在第一季度为阿斯利康带来了6100万美元的销售额。
安斯泰来在日本和欧洲拥有罗沙司他（Evrenzo）权益，基于该药物低于预期的销售预测，安斯泰来刚刚记录了470亿日元（3.48亿美元）的减值费用。
在日本，鉴于有三种同类药物在日本获得批准，HIF-PHI类药物的竞争非常激烈。安斯泰来首席执行官Naoki Okamura上周在电话会议上告诉投资者，在欧洲，罗沙司他无法与现有的ESA（红细胞生成刺激剂）显示出优势来。
罗沙司他在MDS中的失败对百时美施贵宝来说也是个好消息。百时美施贵宝的Reblozyl（luspatercept-aamt）于2020年获得FDA批准，成为十多年来第一种新的MDS治疗方案。Reblozyl作为红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
