转自：药学进展
MapKure、百济神州和SpringWorks在2023年美国癌症研究协会年会上公布高选择性新一代B-RAF抑制剂BGB-3245用于治疗晚期或难治性实体瘤成人患者的临床数据 PPS
中国北京、瑞士巴塞尔、美国麻省剑桥、加利福尼亚州圣马特奥和康涅狄格州斯坦福德——2023年4月17日——MapKure LLC、百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）和SpringWorks Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：SWTX）今日公布在研高选择性RAF二聚体抑制剂BGB-3245用于治疗携带MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤成人患者的1a/1b期研究的最新临床数据。这一数据在佛罗里达州奥兰多举行的2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上以口头报告的形式揭晓。
MapKure代理首席执行官、百济神州外部创新高级副总裁罗侣松博士表示：“在AACR年会上分享的富有前景的数据证明了我们开发的新一代RAF二聚体抑制剂BGB-3245作为单药在治疗MAPK通路突变癌症患者中的价值，特别是在目前已批准疗法尚不能解决的关键原发性和耐药性基因改变，该药物颇具潜力。我们认为，早期临床数据支持我们进入已经开始进展的选定的临床扩展研究。”
SpringWorks首席执行官Saqib Islam先生表示：“SpringWorks致力于开发针对癌症患者的基因组靶向治疗，我们的MAPK定向产品组合是这方面努力的基石。特别值得强调的是，我们因BGB-3245在MAPK通路异常患者中表现出不错的治疗前景而备受鼓舞。我们和合作伙伴对这项研究的进展感到激动，并期盼研究继续取得长足的进步，为亟需新治疗选择的患者带来福祉。”
2023年AACR年会上的口头报告详情：
一项首次人体、1a/1b期、开放性、剂量递增和扩展研究：旨在评估RAF二聚体抑制剂BGB-3245在晚期或难治性肿瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性
报告人：Alison M Schram，M.D.，纽约纪念斯隆-凯特林癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）
分会场标题：小型专题讨论会CTMS02-靶向KRAS通路在临床中的应用
摘要号：CT-031
会议日期和时间：北京时间2023年4月18日（星期二）凌晨3:20-3:30（美国东部时间2023年4月17日，星期一，下午15:20-15:30）
这项正在进行的1a/1b期试验（NCT04249843）是一项开放性、剂量递增和扩展研究，目的是在携带MAPK通路突变的晚期或难治性实体瘤成人患者中对BGB-3245进行评估。本次AACR年会公布的是1a期剂量递增和剂量探索研究的结果。这部分研究旨在评价
BGB-3245的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性，并确定其最大耐受剂量和/或用于选定扩展队列的2期推荐剂量。
截至数据截止日期2022年9月1日，42例患者接受了6个剂量水平（每日5 ~ 60 mg）的治疗。患者接受了多线治疗，既往中位治疗线数为3线（范围：1 ~ 9），包括标准免疫治疗和靶向治疗方案。结果表明，BGB-3245具有可控的安全性特征，发现的不良事件与其他MAPK通路抑制剂一致。最常见的治疗相关不良事件（>15%）为痤疮样皮疹（33%）、斑丘疹（24%）和发热（17%）。BGB-3245的最大耐受剂量确定为40 mg，每日一次。此外，在接受过多线治疗的患者中观察到令人鼓舞的抗肿瘤活性，客观缓解率为18%（33例可评估疗效的患者中有6例确认缓解——其中包括1例完全缓解）。疾病控制率为79%，临床获益率为42%。客观缓解者包括既往接受BRAF/MEK抑制剂（联合或不联合检查点抑制剂）治疗后进展的携带BRAF V600E的肿瘤患者，以及携带BRAF II类突变、BRAF融合、NRAS和KRAS突变的患者。中位治疗时间约为5个月（范围：1.9 ~ 23.6个月），9例患者仍在接受治疗。这些数据支持BGB-3245的研究进入1b期剂量扩展部分，并于2022年10月已开始在定义的队列中入组患者。
纽约纪念斯隆-凯特林癌症中心的助理主治医师Alison M Schram博士表示：“这些数据支持当前在定义的队列中开展BGB-3245研究，包括既往接受BRAF和/或MEK抑制剂治疗后进展的BRAF V600肿瘤患者、携带BRAF II类突变和BRAF融合的实体瘤患者，以及NRAS突变型黑色素瘤患者，这些患者的治疗选择非常有限。我期待BGB-3245进一步的开发，并在剂量扩展队列研究中继续取得成果。”
文章来源：百济神州
美编排版：周佳昕
文章审核：周佳昕 罗琪
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