转自：一度医药
近日，眼科新药研发有新进展：辉大基因新型眼科基因治疗药物HG004国内获批临床默示许可、远大医药激素纳米混悬滴眼液GPN00833国内迈入III期、欧康维视引进眼痒新药OT-1001（Zerviate）递交上市申请……
资料显示，中国眼科药物市场规模自2015年的21亿美元增长至2019年的28亿美元，复合年增长率为8%，远超全球的复合增长率，国内眼科药物的复合增长率还会持续攀升，预计在2030年到达19.1%，国内眼科药物市场规模达到169亿美元。
持续走热的眼药话题、飞速成长的眼药市场，都反应出国内眼科药物发展的迅猛。但由于眼睛结构的复杂性，受限于高壁垒技术，国内相关企业起步较晚，大部分药物研发工作主要集中在开发已获批药物的改良工艺和剂型上面。因此，市场主要由外资企业占领。
但近年来，以兴齐眼药、康弘药业为首的创新眼药企业异军突起，逐步打开国产眼药市场。据药融云统计，截至2022年9月，国内已有37款眼科新药获批上市。
来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》
国内主要眼药企业
兴齐眼药
专注于眼科药物领域，已拥有52个眼科药物批准文号，其中31个产品被列入医保目录。
兴齐眼药目前手上最大的两张王牌是用于治疗青少年近视的0.01%浓度阿托品滴眼液和用于治疗干眼症的0.05%环孢素滴眼液。其中环孢素滴眼液是国内首个获批干眼症的环孢素类药物，且已纳入医保；阿托品滴眼液并未在国内正式获批上市，目前仅以院内制剂的方式销售。但该药已在去年12月完成Ⅲ期临床试验，有望年内正式获批上市。
康弘药业
国内眼科用药头部企业之一。其自主研发的1类创新药康柏西普眼用注射液（商品名：朗沐），是一种抗人血管内皮生长因子(VEGF)融合蛋白，它的上市填补了国产眼底黄斑变性治疗药物的市场空白。康柏西普自2013年上市至今，已成为医院端销售TOP1的眼科用药，目前已获批4项适应症：治疗湿性年龄相关性黄斑变性、病理性近视脉络膜新生血管（pmCNV）引起的视力损伤、糖尿病黄斑水肿（DME）以及继发于视网膜静脉阻塞（RVO）的黄斑水肿引起的视力损伤。
欧康维视
成长十分迅猛，专注于眼科创新药，并建立起了全面覆盖眼前节及眼后节疾病的药物管线。成立四年，已有11款商业化产品面世。OT-401（氟轻松玻璃体植入剂）是公司管线中首款在中国获批上市的新药，填补了国内第二大致盲性眼病葡萄膜炎治疗领域的空白。在OT-401之后，欧康维视还有23款针对眼部疾病的管线在研，7款已进入国内III期。其中，OT-1001国内上市申请已获NMPA受理，用于治疗过敏性结膜炎相关的眼痒；OT-703已在FDA获批上市，是目前唯一一款缓释长达3年的治疗DME的皮质类固醇眼内植入剂。
此外，值得一提的是，除了这些专注于眼科创新药的企业在积极推动国内眼药发展，一些研发实力强劲的老牌药企和biotech在眼科疾病上也有所布局。其中，信达生物目前拥有3款基于VEGF的双抗药物在研，分别是IBI302（VEGF/C3，II期） 、IBI324（VEGF/ANG-2，I 期）、IBI333（VEGF-A/VEGF-C，I 期）。恒瑞医药主要围绕近视、干眼症和青光眼适应症展开布局。目前，HR19034滴眼液用于防控儿童近视已进入III期；此外，恒瑞医药从Novaliq引进的干眼症药物SHR8058滴眼液在今年3月也已提交上市申请。
基因疗法是下一战场
近年来，基因疗法也逐渐成为眼科药物的一个研发热门方向。首款眼科基因疗法诞生于2017年，是由Spark研发的Luxturna，用于针对由 RPE65基因突变导致的雷柏氏先天性黑朦2型（LCA2）。全球范围内还有不少其他眼科基因疗法在研发之中， 国内正在积极追赶国外步伐，多款药物已迈入临床阶段。
国内进展较快的眼科基因疗法管线汇总
图源：星耀研究院
纽福斯
是国内发展最接近商业化阶段的基因治疗公司。借助于成熟的AAV基因治疗技术平台，纽福斯已建立丰富的产品管线，包含针对视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目。走在前列的是NFS-01，一款基于rAAV2的基因疗法，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）。目前该药国内已完成III期入组。
朗信生物
以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的技术转化。目前已建立眼科基因治疗自主研发团队和平台。在研产品超过9项，其中，LX101 注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法，是国内首个通过CDE新药临床试验申请的先天性黑朦（LCA）基因疗法。
辉大基因
致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。目前辉大基因拥有三大研发平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。目前其自主研发的首个眼科基因治疗药物HG004已进入国际多中心临床开发阶段，用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变。
嘉因生物
是一家面向全球的处于临床阶段的基因治疗公司。目前公司在眼科领域，布局了3款候选药物，其中一款已率先进入临床阶段，为EXG102-031，用于治疗wAMD的AAV基因治疗。
参考资料：
https://www.pharnexcloud.com/zixun/sd_5239
https://mp.weixin.qq.com/s/e-GKQNyeZdyhfMsM7RRyew
作者：Ling
主编：小宝
