转自：药融圈
近年来，基因编辑一直是一个热门话题。随着 CRISPR 技术的兴起，科学家或投资者开始争夺该领域研发成果也不足为奇。这不，CRISPR/ViaCyte 和 Genprex 就在争夺首个糖尿病基因疗法。
2022 年 2 月，CRISPR Therapeutics和再生医学公司ViaCyte共同宣布，其新型基因编辑细胞替代疗法VCTX210用于治疗1型糖尿病（T1D），在Ⅰ期临床试验中完成首例患者给药。这是首次在人体中移植经基因编辑的干细胞分化出的胰腺细胞，CRISPR Therapeutics和ViaCyte创造了历史。
根据今年 2 月份一份研究结果显示， Genprex 旨在为另一种基因疗法GPX-002增加可信度，以寻找功能性治愈 T1D 的方法。
该疗法采用一种创新的输液过程,使用内窥镜和腺相关病毒(AAV)载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺。从而对胰腺细胞进行重新编程，以恢复其补充胰岛素的功能，最终达到治疗糖尿病的目的。
Genprex 于2009年成立，总部位于美国德克萨斯州奥斯汀，是一家专注于研发能够改善癌症和糖尿病患者生活的治疗方法的临床阶段基因治疗公司。其技术旨在管理抗病基因，为那些目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新的疗法。
Genprex 研发管线
该公司的研发管线包括：Reqorsa、GPX-002和 GPX-003。Reqorsa 正在 I 期临床试验中寻找癌症适应症，而 GPX-002 和 GPX-003 正在进行糖尿病的临床前试验，GPX-002针对T1D，GPX-003 针对 2 型糖尿病（T2D）。
传统治疗糖尿病的基因疗法包括基因替代疗法、基因编辑和 CAR-T疗法，而Genprex治疗糖尿病的基因疗法有所创新，使用腺相关病毒(AAV)直接将Pdx1和MafA基因传递到胰腺。
非人类灵长类动物研究
在给八只非人类灵长类动物 (NHP) 注射链脲佐菌素以诱发糖尿病一个月后，进行了外科手术以向受试者输液。
结果显示，未经治疗的糖尿病NHP，平均每日血糖水平在 50mg/dL~100 mg/dL ，经过Genprex 基因疗法治疗 3 个月后，糖尿病 NHP 血糖水平与健康 NHP 之间几乎没有差异。
虽然这一成就似乎是革命性的，但仍有一些未知数需要评估。
Genprex 表示，该基因疗法无需手术即可使用人体常规内窥镜逆行性胰胆管造影术进行。最后，Genprex 基因疗法的人体试验尚未开始，因此FDA批准的这类疗法最早可能要到21世纪20年代后半期。
CRISPR/ViaCyte VS Genprex
虽然在技术上CRISPR/ViaCyte比Genprex领先一步，但第一阶段试验主要关注的是安全性，而不是疗效数据。VCTX210与GPX-002治疗原理也不同：VCTX210是一种经过基因编辑的，同种异体的干细胞衍生疗法，是治疗T1D和胰岛素依赖性T2D的同类最佳疗法，而Genprex使用AAV载体将Pdx1和MafA基因递送到输送到胰腺，对胰腺细胞进行重新编程，以恢复其补充胰岛素的功能，从而治疗1型和2型糖尿病。
总而言之，CRISPR和ViaCyte的糖尿病基因疗法VCTX210略微领先。这对Vertex来说是一个关键的吸引力，于是Vertex于2022年7月收购了ViaCyte。ViaCyte之前的产品，如干细胞疗法PEC-Direct，患者需要长期服用免疫抑制剂。而VCTX210疗法是一个更持久的治疗方案，不需要免疫抑制剂。
截至2023年2月，两家公司已完成I期受试者的给药。
不论Genprex和CRISPR/Viacyte的未来发展如何，这些治疗糖尿病的基因疗法都有很大获批希望，敬请期待它们的研究成果。
参考资料：
https://www.biospace.com/article/crispr-viactye-genprex-vie-to-bring-gene-therapy-for-diabetes-to-market/
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