转自：一度医药
3月9日，据CDE官网显示，嘉因生物1类创新药EXG102-031眼用注射液临床申请已受理。此前1月，美国FDA已批准EXG102-031的新药临床试验，用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性（wAMD）。
据公开信息，EXG102-031是一款AAV基因治疗药物，有望实现只需要一针注射，就可在体内长期表达并有效治疗wAMD患者视网膜中异常血管形成和血液渗漏。
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有望取代现有wAMD疗法
AMD是一种渐进性眼病，由视网膜中心黄斑受损引起，可导致视力模糊和失明。wAMD是一种严重视力丧失和不可逆转失明的眼科疾病，是由异常的血管生长和血液或液体泄漏到黄斑引起的，导致瘢痕形成和中心视力的快速丧失。在全球约5000万与AMD相关的失明中，wAMD约占90%。
目前，wAMD的主流疗法是体腔注射抗VEGF药物，通常需要间隔一个月或两个月进行一次眼内注射，而基因治疗作为一种技术突破将大幅降低wAMD患者所需的注射频率，有望成为wAMD的新一线疗法。
据不完全统计，除嘉因生物EXG102-031外，目前国内针对wAMD患者进行基因疗法布局的有朗信生物LX102、本导基因的BD311和方托生物的FT-003，除本导基因的BD311是通过LV递送外，其余均以AAV载体。
其中，朗信生物LX102已于2022年12月获CDE临床试验默示许可，略微领先嘉因生物。
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站在时代的风口
基因治疗作为一种新兴的生物治疗手段，被认为是多种难治疾病尤其是遗传疾病的潜在终结者。经过30多年的研究积累和创新，基因疗法2020年在海外已呈现爆发之势，而国内基因治疗产业才刚刚起步。
成立于2019年的嘉因生物，其创始团队拥有丰富的基因和细胞疗法开发经验，其中创始人及CEO吴振华博士长期从事基因疗法开发，拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验，曾在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作；联合创始人及CSO叶国杰博士长期从事基因治疗载体临床前研发工作，曾在美国基因公司AGTC负责全流程研发工作，成功带领了4项IND工作。联合创始人及CTO王立军博士也广泛专注于基因治疗载体相关的工作，具有丰富的AAV、LV、重组蛋白和抗体等生物药的工艺研发、cGMP生产经验及团队管理经验。
踩在基因疗法的风口、可观的强大研发实力，嘉因生物吸引了无数资本的大力追捧，至今已完成4轮融资：
► 2019年10月，嘉因生物完成逾千万美元融资，由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投；
►2020年8月，嘉因生物完成数千万美元B轮融资，由君联资本领投，博远资本、泰福资本和上一轮老股东险峰旗云、凯泰资本跟投；
►2021年2月，嘉因生物完成数千万美元B+轮融资，由LYFE Capital（济峰资本）领投，高瓴创投跟投，老股东君联资本、险峰旗云、博远资本、凯泰资本持续加注；
► 2021年6月，嘉因生物获数千万美金B++轮融资，高瓴资本领投，CPE源峰、淡马锡、清池、济峰资本、博远资本等跟投。
在高瓴资本等知名投资机构的扶持下，嘉因生物加速推进基因疗法管线，聚焦于眼科疾病、神经类疾病、肝脏类疾病三大类，建立了近十条在研产品项目。目前已有两款在研药物进入临床阶段，分别为治疗I型脊髓性肌肉萎缩（SMA）的AAV基因治疗药物EXG001-307和此次获CDE临床申请受理的EXG102-031。
值得一提的是，EXG001-307是国内首款针对I型SMA患者的AAV基因疗法，有力填补了国内相关领域空白。目前国内已上市的SMA靶向治疗药物有两种，分别是渤健的反义寡核苷酸药物诺西那生钠和罗氏的小分子药物利司扑兰；而同为基因治疗药物的诺华Zolgensma尚未在国内上市使用，212.5万美元一针的价格，也令许多家庭望尘莫及，XG001-307有望为SMA患者提供更可及的基因疗法药物。
参考资料：
企业公告
作者：Ling
主编：Mars
