转自：药时代
2月，FDA药物评价和研究中心（CDER）以及生物制品评价和研究中心（CBER）共批准了5款新药，其中罕见病药物（孤儿药）占4款。
2月FDA获批4款罕见病药物分别为：
2月16日，Chiesi Global Rare Diseases的Lamzede（velmanase alfa-tycv）获批用于治疗α-甘露糖苷贮积症（AM）成人和儿童患者的非中枢神经系统表现，成为FDA批准的首款治疗该疾病的酶替代疗法。
2月17日，Travere Therapeutics的Filspari（sparsentan）获批用于在有高风险出现疾病进展的IgA肾病患者中降低蛋白尿，是FDA批准治疗IgA肾病的首款非免疫抑制疗法。
2月23日，FDA批准了赛诺菲的Altuviiio（efanescoctcog alfa）用于A型血友病成人和儿童患者的常规预防和按需治疗，以控制出血发作以及围手术期管理。
2月28日，Reata Pharmaceuticals宣布，FDA批准了其开发的Skyclarys（omavaloxolone）治疗16岁青少年及以上成人弗里德里希共济失调，这是FDA批准首款也是唯一一种适用于弗里德里希共济失调患者的药物。
2月份获得批的唯一一款非罕见病新药为葛兰素史克的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）Jesduvroq（daprodustat，达普司他），2月1日获得FDA批准成为美国第一种上市口服治疗慢性肾病（CKD）引起的贫血的药物，适用于接受透析至少四个月的成年人。
此外，还有2款新药遭遇FDA拒绝：
2月14日，Soligenix公司宣布，已收到FDA关于其合成金丝桃素光动力疗法HyBryte（synthetic hypericin）治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）新药申请（NDA）的拒绝提交（RTF）信。FDA初步审查后，认定公司于2022年12月14日提交的NDA不够完整，无法进行实质性审查。
2月28日，细胞动力学公司（Cytokinetics）宣布，已收到美国食品药品管理局（FDA）发布的一份关于omecamtiv mecarbil用于治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）新药申请（NDA）的完整回复函（CRL）。FDA表示，该NDA申请基于的GALACTIC-HF研究缺乏足够的说服力，无法证明其在降低HFrEF成人的心力衰竭事件和心血管死亡风险方面的有效性。FDA表示，需要omecamtiv mecarbil额外临床试验的结果来建立有效治疗HFrEF的实质证据，其益处大于风险。
参考资料：
1.孤儿药
2.新药前沿
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