转自：一度医药
2月24日，赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）获FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与孩童患者出血，是frist in class高持续性凝血因子药物，一周使用一次。FDA曾授予此疗法突破性疗法认定以及优先审评资格。
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群雄逐鹿
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，都是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因突变导致的疾病，根据缺失的靶点位置的不同分为A型、B型和C型。血友病A就是由于凝血因子Ⅷ的缺失致病。血友病中A型血友病占比最多85%，依次是B型、C型。
目前血友病最常见的两种治疗方法，重组蛋白疗法和替代疗法。蛋白质替代疗法是血友病A型的标准治疗方法，其原理是给患者注射实验室培养的哺乳动物细胞产生的凝血因子Ⅷ。这种方法虽然有效，但非常昂贵且低效。更重要的是，这种方法并不能治愈疾病，患者必须在一生中持续接受治疗。
血友病A作为罕见病的一种，其防治药的研发是必要也是紧急的，多年来，多家药企布局血友病A，以求新突破。目前全球主要治疗血友病A的5款药中，诺和诺德的Esperoct、拜耳的Jivi同属于替代疗法，罗氏开发的艾美赛珠单抗属于双抗体疗法，BioMarin Pharmaceutical的Valoctocogene roxaparvovec是首个基因疗法。
其中，诺和诺德和罗氏占据主要市场，据两家公司2022年财报中显示，诺和诺德罕见血液病产品额增长较为明显，增长了 7%，达到 205.42亿丹麦克朗，主要由NovoSeven、Esperoct和Refixia三款产品推动。罗氏开发的艾美赛珠单抗在双抗市场独领风骚，2022年销售额达到惊人的40.07亿美元。
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赛诺菲人事变动、砍断管线
Altuviiio的获批可能是赛诺菲近两年之内为数不多的好消息。这两年，赛诺菲的日子并不好过。2022年3月，赛诺菲研制的amcenestrant在治疗HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌的II期临床研究中，没能达到无进展生存期的主要终点。5个月后，赛诺菲宣布其依旧未达到主要终点。单药及联合疗法临床双双失利后，赛诺菲最终无奈表示将终止amcenestrant的全球临床开发计划。在砍断管线之后，赛诺菲在2023年开年同步了重点布局的产品管线。
2023年，赛诺菲预计推出两款治疗血友病和呼吸道合胞病毒潜在first和best in class药物上市，预计在未来15个月内将公布27项研发数据，并在今年公布两项多发性硬化症和慢性阻塞性肺病/慢性支气管炎的关键数据。
赛诺菲预计在2023年推出的第二款产品涉及呼吸道合胞病毒疫苗Beyfortus (nirsevimab)，该疫苗是与阿斯利康合作开发的单克隆抗体。
值得一提的是，近3个月来，赛诺菲两次人事变动，高管接连出走。
► 2023年2月13日，赛诺菲官网发布消息称，其全球研发负责人 John Reed 将离开公司。他的职位将由现任首席医疗官兼全球发展主管 Dietmar Berger 临时接任。据悉目前John Reed已宣布将加入强生。
►2022年12月23日，赛诺菲疫苗宣布了首席业务官余锦毅的离任消息。2023年1月3日，GSK中国宣布，余锦毅将接任GSK中国副总裁、呼吸业务负责人职位。
或许在后疫情时代，医药市场的调整将导致人事的流动和管线变动。在这一背景下，砍掉看不到未来的管线，精简人员才是上策。
作者：Lee
主编：Mars
