转自：医药观澜
2月1日消息，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。根据至善唯新新闻稿介绍，本轮融资主要用于该公司现有多个产品管线的临床推进、临床前管线的拓展以及公司人才团队的扩展和完善。
至善唯新成立于2018年，创始人为董飚教授。该公司专注于重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药的开发，在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。据悉，至善唯新目前已经完成了rAAV基因治疗原创新药开发、生产平台和临床转化全产业链布局。该公司拥有创新的新型痘-腺病毒rAAV生产系统，可极大地降低生产成本，进一步提高基因治疗的可及性。
目前，至善唯新首个自主研发的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获批临床，拟开发用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病患者出血的控制和预防。据至善唯新早先新闻稿介绍，ZS801的设计采用了其独有的核心序列和高效基因表达盒，核心序列为原创药物靶标。该产品与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”的治疗效果。目前，ZS801已在中国医学科学院血液病医院开展安全性和有效性的临床研究，首例受试者接受治疗后的血浆FIX活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好。
至善唯新创始人董飚教授表示，重组腺相关病毒载体（rAAV）基因药物是遗传性、难治性重大疾病的克星，有望实现‘一针治愈’。至善唯新专注于原创性研发，建立了启动子、治疗基因、衣壳筛选优化平台，覆盖了基因药物研发的各要素。为生产中国患者能够负担的rAAV基因新药，至善唯新已建立了200L悬浮293细胞三质粒转染的生产平台，正在开发成本进一步降低的痘腺病毒生产平台。目前，至善唯新同瑞金医院合作开发的高活力IX因子已应用在B型血友病治疗的注册临床，自主开发的高活力VIII因子及小型肝特异启动子已应用在A型血友病的研究者发起的临床研究（IIT研究）中。
参考资料：
[1]磐霖资本A+轮投资rAAV基因治疗药物研发企业「至善唯新」 | 磐霖News. Retrieved Feb 1 , 2023. from https://mp.weixin.qq.com/s/M00ldjMa7raY_Do2CNmAcA
