（来源：上观新闻）
近日，浦东创新药企业——正序生物的合作临床研究成果登上国际顶级学术期刊nature；中国国家药品监督管理局批准易适来与鼻用糖皮质激素联合使用，为慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者提供创新治疗选择；英矽智能与元羿生物宣布，扩大中枢神经系统领域研发合作，共同开发具有特定属性的创新候选分子……
当前，浦东创新药企不断加大研发投入、推进临床实验、开展跨领域合作，加快创新药上市步伐，让更多患者从中受益，助力浦东打造国际生物医药产业高地。
浦东“产学研”创新成果登顶nature
日前，国际顶级学术期刊nature发表了正序生物与上海科技大学、上海临床研究中心等的合作临床研究成果“clinical application of base editing for treating β-thalassaemia”。
该研究介绍了利用变形式碱基编辑器tbe（transformer base editor）开发的碱基编辑药物cs-101注射液治疗β-地中海贫血患者的iit临床试验结果，5名β-地中海贫血患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和hbf水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。
cs-101注射液为全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。
此次cs-101注射液的临床数据在国际顶级学术期刊nature发表，是首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地中海贫血领域的临床研究结果首次在正刊发表。审稿人评价cs-101注射液的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗β-地中海贫血设定了“新高水位”（new high-water mark），这表明中国原创基因编辑技术临床转化成果的创新性和突破性获得国际认可。
记者了解到，浦东创新药企业正序生物正全力加速推进cs-101注射液的ind临床试验和上市进程。截至目前，cs-101已成功治愈近二十位海内外β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者，所有接受治疗的患者100%治愈，摆脱输血依赖并长期维持血红蛋白高水平表达。
正序生物ceo牟晓盾博士表示：“我们将进入并全面覆盖心血管和代谢等重大慢性疾病领域，在已获得临床进展的apoc3等靶点的基础上，以科技创新驱动临床突破，为全球患者带来更持久、更可及的治疗希望。”
浦东跨国企业创新药再获新进展
浦东跨国药企葛兰素史克日前宣布，中国国家药品监督管理局（nmpa）批准易适来（德莫奇单抗）与鼻用糖皮质激素联合使用，治疗系统性糖皮质激素和/或手术治疗无法充分控制疾病的慢性鼻窦炎伴鼻息肉（crswnp）成人患者。
值得一提的是，中国国家药品监督管理局近期还批准易适来用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸性粒细胞性哮喘的维持治疗。鉴于慢性鼻窦炎伴鼻息肉的患者存在未被满足的持续治疗需求，业内专家认为，此次易适来的获批有望重新定义其治疗标准——每年仅需两针，可以帮助患者改善疾病带来的症状。
葛兰素史克副总裁、中国总经理余慧明表示：“期待通过易适来为更多受2型炎症相关疾病困扰的患者，提供超长效的创新治疗选择。与此同时，我们将持续提升创新药物的可及性与可负担性。”
作为跨国药企，近年来葛兰素史克加大在华布局，在浦东已经先后落地葛兰素史克（中国）投资有限公司、葛兰素史克全国商业营运中心等。
据悉，易适来已在美国和中国获批用于治疗重度哮喘，同时也在日本、欧盟及英国获批，用于治疗重度哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉。
浦东企业对外合作步伐不断加大
近日，英矽智能与专注于中枢神经系统（cns）药物开发与商业化的元羿生物宣布，双方将进一步扩大并深化ai驱动的药物研发合作。
在双方于2025年达成的合作中，英矽智能依托前沿的生成式人工智能药物发现平台pharma.ai及丰富的研发经验，与元羿生物专业的科研成果及积累的专有数据资产，聚焦于开发具有穿透血脑屏障（bbb）潜力的小分子抑制剂，目前该合作正按计划有序推进。
据悉，本次扩展合作，双方将利用生成式ai针对具有挑战性的神经类疾病，共同开发一款具有特定属性的创新候选分子，并将其推进至临床前候选药物（pcc）阶段，以满足差异化的临床需求。本次拓展合作的总交易金额最高可达9475万美元。
英矽智能创始人兼首席执行官alex zhavoronkov博士表示，“在如此短的时间内，围绕同一靶点快速启动第二个、且具备差异化属性的研发项目，充分体现了生成式ai在药物设计中的深度与灵活性。”
近年来，依托人工智能平台与对疾病机制的深刻理解，英矽智能持续加码并拓展在中枢神经系统（cns）疾病领域的布局。2026年初，英矽智能与复星医药合资公司衡泰生物就靶向nlrp3的候选分子ism8969达成共同开发协议，该项目已于2026年1月获得美国fda的临床试验许可，用于帕金森治疗。
上观号作者：浦东观察
