7月16日，Lexeo Therapeutics(LXEO.US)宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中，患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%，具有临床意义。根据此积极结果，Lexeo计划加速该疗法开发，包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批准。
据了解，LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在通过静脉注射递送功能性FXN基因来促进FXN蛋白的表达，并恢复心肌细胞中的线粒体功能。在临床前研究中，LX2006逆转了FA疾病模型中的心脏异常，显示出心脏功能和生存率的改善，同时表现出良好的安全性。FDA已授予LX2006治疗FA心肌病的罕见儿科疾病资格、快速通道资格和孤儿药资格。
