百济神州(06160)公布，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理其BTK抑制剂百悦泽® (泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者的新适应症上市申请(sNDA)。
百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“百悦泽®继获批用于治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症(WM)患者后，此次sNDA申请也获得NMPA受理，这对我们来说是一个好消息。这意味着一旦取得批准，更多中国的华氏巨球蛋白血症患者将有机会用上这款药物。ASPEN试验表明，百悦泽®对WM患者而言是一项安全有效的治疗选择，引起房颤等心血管事件的风险更低。在ASPEN试验数据的支援下，百悦泽®已经在美国、加拿大、澳大利亚和欧盟获批用于WM患者的治疗我们期待与CDE继续探讨，争取将这一具备‘同类最优’潜力的药物提供给更多中国WM患者的机会。”
此次sNDA申请基于ASPEN试验数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验(NCT03053400)，对比了百悦泽®与伊布替尼用于治疗复发╱难治性(R/R) 或初治(TN)WM患者的数据。
经独立审查委员会(IRC)根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会(IWWM-6)修订版缓解标準(Treon 2015)评估，百悦泽®治疗组在总体意向性治疗(ITT)人群中的完全缓解(CR)和非常好的部分缓解(VGPR)率的综合为28%(95% CI：20, 38)，而伊布替尼组为19%(95% CI：12, 28)。尽管两组资料的差异未达到统计学显著性(p=0.09)，但百悦泽®展现了更高的VGPR率数据，且缓解品质呈现出改善趋势。
在ASPEN试验中，与伊布替尼相比，百悦泽®取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的发生率较更低，包括房颤╱房扑(2% vs. 15%)和大出血(6% vs. 9%)。在101例接受百悦泽®治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。
