中青报·中青网记者 刘昶荣
“因为孩子容易出血，妈妈抱孩子都变得小心翼翼。”11月14日，在2026创新药高质量发展大会上，罗氏制药中国副总裁张茹的这句话，道出了血友病家庭面临的困境。
血友病是一种典型的罕见病，患者有遗传性凝血功能异常，一次意外的碰撞、跌倒，就可能会导致患者出血，这样的出血倾向会伴随终生。会上，《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2026年）》（以下简称“新版国家医保药品目录”）发布，为血友病患者带来了实实在在的利好。
罗氏制药的艾美赛珠单抗是一种非因子药物，可用于血友病患者的预防性治疗——预防出血。相较于血友病患者出血后再干预的按需治疗，预防治疗是更优方案，因为出血后再治疗的预后不佳，致残率极高。
艾美赛珠单抗是1类创新药，新版国家医保药品目录共纳入了包括艾美赛珠单抗在内的51个1类创新药，再创历史新高。
国家医保局自2018年成立以来，已连续9年开展医保目录调整工作。“9年来，我们看到，国家医保局越来越认可价值医疗。”张茹说。我国已经建成世界上规模最大的医疗保障网，“中国医保对价值医疗的引领，将会极大鼓舞企业在创新方面的信心”。
51个1类创新药中还有不少是国产创新药，北京诺诚健华医药科技有限公司的佐来曲替尼片便是其中一个，这是中国首个自主研发获批上市的新一代TRK抑制剂（神经营养酪氨酸受体激酶抑制剂），为NTRK融合实体瘤患者带来更多选择。该公司首席商务官陈少峰表示，这个药物纳入基本医保目录体现了医保以临床价值为导向，也进一步鼓励药企持续攻克难关，满足临床需求。
为创新药提供稳定可靠的资金支持
作为世界上规模最大的医疗保障网，中国医保的全民参保率稳定在95%以上。“十四五”期间，医保基金累计支出13万亿元。目前，医保一年带动的谈判药品销售超过了1700亿元，是5年前的4倍。国家医疗保障局党组书记、局长章轲在会上表示，未来，中国医保将在保基本、兜底线的基础上，持续加大创新医药的购买力度，为医药创新注入源头活水。
“新药不集采、集采非新药”是中国医保的一大原则。更多创新药是通过国家医保谈判（以下简称“国谈”）进入基本医保目录。据国家医保局医药价格和招标采购指导中心相关数据，2018年-2024年，通过国谈进入基本医保目录的药品有530种。
2024年，医保基金采购国谈药品的金额是1168亿元，2025年上涨到1725亿元，增幅达48%。2024年到2025年，医保基金采购所有医保药品的金额增幅为5%。国家医保局医药价格和招标采购指导中心主任丁一磊表示，这充分说明了医保基金为创新药提供了稳定可靠的资金支持。
此外，纳入基本药品目录还会带动创新药市场同步扩大。丁一磊以抗肿瘤领域免疫治疗热门药品种类PD-1抑制剂为例介绍，某款PD-1药品在纳入目录前，采购的医疗机构不足50家，纳入目录之后，采购的医疗机构数量增加到3800多家，采购金额也从1200万元增加到22亿元。
“正是有了各级医保部门的大力支持，帮助企业打通上市后的各个环节，企业才有了更好的发展。”迪哲（江苏）医药股份有限公司政府事务和市场准入高级总监江佳毅说：“我们两款自主研发的抗肿瘤1类创新药，在进入医保的首年即实现了超过8亿元的销售收入，同比增长123%。从患者层面来说，这也使中国的患者能第一时间享受中国创新药发展带来的红利，不仅买得到，还能用得起。”
“双目录”实现了有效衔接
新版国家医保药品目录还纳入了《商业健康保险创新药品目录（2025年）》中的两款药品：瑞基奥仑赛注射液和盐酸沙丙蝶呤片。这成为我国医保领域的又一标志性事件，表明商保创新药目录药品转入基本医保目录的通道正式打通。
国家医疗保障局医药服务管理司司长黄心宇表示，为打消企业的顾虑，转过来的药品在两个协议期即4年内仍然适用“三除外”（指不纳入基本医保自费率指标、不纳入集采中选可替代品种监测、可不纳入按病种付费范围——记者注）的支持政策，让临床使用更放心。
瑞基奥仑赛注射液进入医保前定价曾高达129万元/支，业内人士预测，若参照国谈“50万元不谈、30万元不进”这一不成文规定，本次谈判后，其定价或已降至30万元/支以下。
按部分地区现行乙类药品医保支付70%、个人自付30%的比例测算，曾经令普通患者望而却步的百万元级治疗费用，个人自付部分将大幅降至10万元以下，切实减轻患者的用药负担。
创新药往往价格较高，基本医保一时难以覆盖，这部分药品可先进入商保创新药目录，由商业健康保险支付，基本医保基金不予支付。
截至今年10月底，《商业健康保险创新药品目录（2025年）》的19种药品，已在1710家医疗机构和定点零售药店配备，用药人次累计近3万人，拉动药品销售约6亿元，配备机构数量较纳入目录前增长约140%，单月销售额增长70%。
11月14日发布的《商业健康保险创新药品目录（2026年）》新增12种药品，包括全球首个实体瘤CAR-T、中国首个血友病基因治疗药物等重大创新药品。至此，商保创新药目录内药品总数达28种。
下一步，国家医保局将持续做好商保创新药目录落地工作，针对协商折扣落地难的问题，“我们将允许药企与保险公司之间充分协商，用多种方式予以灵活体现。”黄心宇说。
创新药进医院将更畅通
进入基本医保目录后，创新药还面临另一道坎儿：进院难。
2026创新药高质量发展大会前夕，国家卫生健康委、国家医保局、国家中医药局、国家疾控局联合印发《关于进一步做好创新药安全合理配备使用工作的通知》（以下简称《通知》），围绕创新药安全合理配备使用的重点环节，从促进合理配备、加强培训指导、优化使用条件、完善管理举措等方面提出了具体政策措施。
《通知》要求二级以上医疗机构优化完善创新药进院制度和工作流程，及时召开药事管理与药物治疗学委员会会议。根据本机构业务能力和诊疗工作需要，及时将相关创新药纳入本机构用药目录。
值得注意的是，《通知》强调不得对医疗机构总药品品种品规数量进行限制，明确国家医保谈判药品目录和商业健康保险创新药品目录内1类新药不纳入门诊次均药品费用增幅、住院次均药品费用增幅等公立医疗机构绩效监测指标。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林指出，这份《通知》拆掉了挡在创新药入院道路上的行政性和考核性路障。
“《通知》发布之后，我们这些创新药企业感到非常欣喜。我相信未来创新药进院的最后一公里能够走得更加通畅。”江佳毅说。
为了更好地推动创新药进医院，章轲表示，2026创新药高质量发展大会结束一周之后，国家医保局将会同部分高校，在12个城市开展医、药、保、学面对面活动，让创新技术和最新成果进医院、进药房、进处方、进课堂，更快地造福人类。
来源：中国青年报客户端
