药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，Atalanta Therapeutics, Inc.、元羿生物医药（上海）有限公司、PCI Pharma Services的一项在亨廷顿病成人参与者中评价鞘内注射ATL-101的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性的I期、开放性、剂量递增研究已启动。临床试验登记号为CTR20264146，首次公示信息日期为2026-11-05。
该药物剂型为注射剂，规格为5ml，50mg/mL，用法用量为队列1给药30mg，队列2给药60mg，队列3给药120mg，队列4给药180mg，可选队列5给药240mg，受试者仅接受一次单剂量鞘内给药。本次试验主要目的为评价ATL-101单次鞘内给药的安全性和耐受性。
ATL-101鞘内注射液为化学药物，适应症为亨廷顿病。亨廷顿病是常染色体显性遗传的神经退行性疾病，以不自主舞蹈样动作、认知障碍、精神异常为核心表现，基因检测可明确诊断。
本次试验主要终点指标包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）、生命体征较基线的变化、ECG指标较基线的变化、安全性实验室评估项目较基线的变化；次要终点指标包括血浆及脑脊液中ATL-101的药代动力学相关指标、复合统一亨廷顿病评定量表总评分较基线的变化、脑脊液中脑啡肽原等生物标志物浓度较基线的变化、颅内体积标准化的MRI衍生体积测量值较基线的变化、脑脊液中突变型亨廷顿蛋白等药效学相关指标较基线的变化。
目前，该试验状态为进行中（尚未招募），目标入组人数国内为30人。
